百特国际有限公司（NYSE:BAX）今天宣布，美国视频药品管理局（FDA）已经批准Gammagard Liquid 10%[免疫球蛋白注射液 (人用)]用于多灶性运动神经病变（MMN）。这是首个在美国被批准用于MMN患者的免疫球蛋白，而此药在2011年已经被欧洲批准用于MMN患者了。
MMN与进行性、不对称的肢体虚弱有关，常常累及上肢，可导致进行简单的手工操作时有明显的困难。将近80%的MMN患者发病时年龄介于20到50岁之间，且男性受累多于女性。MMN患病率估计为每100000人中有1或2例，而百特公司已经在美国为此药获得孤儿药资格认定。
“多灶性运动神经病变，即MMN，它作为一种棘手的神经肌肉疾病而被诊断和治疗。可供患者选择的治疗方案非常少。而随着FDA批准Gammagard Liquid作为MMN的治疗方法，我们可以给患者提供这种经过验证的治疗方法，来改善他们手脚的功能，”联邦护理学院会员（FAAN）、南加州大学Keck医疗中心神经病学教授、MMN临床试验研究者R. Beydoun博士说。
“由于我们一直在扩大我们在免疫球蛋白市场上的分量，并进一步针对罕见神经病，故Gammagard Liquid监管批准其用于MMN治疗，对于百特公司来说是一个重要的里程碑。有了Gammagard后，我们可以给MMN患者提供一个经过认真研究，并被原发性免疫缺陷患者使用多年的治疗选项，”百特公司生物医学市场部主席Ludwig Hantson博士说。
FDA对Gammagard Liquid的批准，是基于一项旨在评估其有效性、安全性/耐受性的随机双盲、安慰剂对照的交叉实验的结果的。这项研究共纳入了44名成年MMN患者。最关键的临床试验结果于2012年4月在美国神经科学学会2012年年会上进行了展示。该研究的两个主要观察终点为受累更严重的手的握力和残疾情况，它是通过Guy’s神经残疾量表来进行检测的（它对患者进行日常任务如拉拉链、扣扣子、系鞋带、洗涤和哺乳等进行了测量）。
在使用Gammagard Liquid治疗期间，受累更严重的手的平均握力相对于安慰剂对照组改变了22.94%。与接受Gammagard Liquid治疗的患者相比，在接受安慰剂的患者中有更大比例的人群发生了病情恶化（对照组恶化：35.7%，治疗组为11.9%）。两个主要观察终点的差异具有统计学意义。另外，在接受安慰剂治疗阶段，大多数患者（69%）由于其功能恶化而要求提前接受Gammagard Liquid治疗。
在接受Gammagard Liquid注射期间，最主要的不良反应（在超过5%的研究对象中观察到）为头痛、胸部不适、肌肉痉挛、肌无力、恶心、口咽疼痛和末端疼痛。严重的不良反应为肺栓塞和视力模糊，这二者均为治疗相关的不良反应。并无与该药物相关的死亡或未预料的严重不良反应发生。
