2012年6月28日，美国商务在线马塞诸塞州剑桥消息--- Vertex制药公司(Nasdaq: VRTX)今天宣布了VX-809 与KALYDECO (ivacaftor)临床2期研究的最终数据，研究表明，囊性纤维化病(CF)成年患者的肺功能出现了统计学意义上的显著改善，这些患者的囊性纤维化跨膜转导调控基因(CFTR) --F508del上，存在最常见的两个拷贝（纯合子）突变。在该研究中，纯合子F508del患者被随机分为3组，在开始的28天中，对单剂VX-809增加剂量进行评估(200mg, 400mg 或 600mg; QD)，在接下来的第28天至第56天，对VX-809 与 KALYDECO (250mg; q12h)联合用药进行评估。与安慰剂组相比，患者接受两种药物联合治疗时(第28 至 56天)，各纯合子治疗组肺功能(预测1秒钟用力呼吸量比值, FEV1)均有显著改善。600mg VX-809(该研究中的最高剂量)与KALYDECO联用治疗的患者肺功能改善情况最佳。这些数据有利支持了Vertex公司计划于2013年初启动的一项关键项目，该项目对VX-809 (600mg)联合KALYDECO (250mg)治疗纯合子患者进行评估，Vertex已经停止了与监管机构就该项目进行的讨论。各治疗组、治疗过程中以及安慰剂组在为期56天的研究中，观察到的多数不良事件的严重程度为轻度到中度。
该研究同时包括了一个探索性治疗组，该组着重对杂合子患者亚型进行研究，这些患者携带1个拷贝的F508del突变， KALYDECO单剂对第二个突变不起作用。通过与纯合子患者相同的给药剂量安排，应用VX-809 (600mg) 与 KALYDECO对该组患者进行治疗。与安慰剂组相比，在第28至56天，应用联合治疗的杂合子患者肺功能出现平均绝对改善。基于这些数据，Vertex计划开展针对VX-809 与 KALYDECO联用治疗杂合子患者的附加临床研究。
“我们致力于研发治疗囊性纤维化病潜在病因的附加药物，这些数据意味着在向这一目标前进中取得了鼓舞人心的进步。” Vertex 全球药物开发与医疗事务高级副总裁，医学兼理学博士Chris Wright说，“今天公布的数据表明，KALYDECO 与VX-809联用可以改善肺功能，这些数据也为计划于2013年初开展的关键项目提供了支持，该项目对象是最常见的携带有两份CFTR突变的囊性纤维病患者。”
美国胸科医师学会资深会员Michael P. Boyle博士是约翰霍普金斯成人囊性纤维化病中心主任的一位医学副教授，也是该研究的首席研究员，他评论说，“这些结果令我倍受鼓舞，携带两个拷贝F508del突变的囊性纤维化患者无论通过VX-809单剂治疗或与KALYDECO联用，患者的肺功能都有显著改善，因此我对这一关键项目的开展充满期待。”
Vertex将在今天，即美国东部时间2012年6月28日早8:00，就这些数据召开面向投资者和媒体的电话会议。该研究的完整数据将提交到一个即将召开的医学会议上进行发布。
研究结果
本临床2期试验为随机、双盲、安慰剂对照研究。本研究第一部分数据(群 1)已于2011年公布，第二部分(群 2)的中期分析于2012年5月公布。今天公布的内容包含本研究第二部分的最终数据，共招募了109例CF患者，患者年龄大于或等于18岁并携带有一个或两个拷贝的F508del突变。患者被分为5组，每组约20人。3组纯合子患者随机接受为期28天的VX-809单剂(200mg, 400mg 或600mg)治疗，随后VX-809与KALYDECO (250mg)联用再进行为期28天的治疗。杂合子患者一组同样接受为期28天的VX-809 单剂 (600mg)治疗，随后VX-809与KALYDECO (250mg)联用再进行为期28天的治疗。安慰剂对照组中既包括纯合子也包括杂合子患者。
