Cinryze用于遗传性血管性水肿有效时间长达2.6年

2012-09-14 17:00 来源:丁香园 作者:geniusgodyu
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2012年7月27日,ViroPharma公司宣布常规预防性应用Cinryze(人C1酯酶抑制剂)对于大部分接受治疗的遗传性血管性水肿(HAE)的患者有效且长期使用安全。HAE是一种案件的,让人严重衰弱的,威胁生命的遗传性疾病,因为缺乏一种叫做C1抑制剂的血浆蛋白。文章题为HAE患者预防性应用纳米化过滤的C1抑制剂的有效性安全性。Bruce L. Zuraw医生和Ira N. Kalfus医生通过对大量HAE患者的研究,阐述了Cinryze作为持续性预防治疗药物的有效性和安全性。结果已经发表在7月14日《美国医学杂志》网络版。公司期待这篇文章能在9月份的纸质杂志上发表。

据报道,志愿者每3-7天服用Cinryze1000单位(依据调查者安排)。试验中,预防性应用Cinryze的志愿者症状的发生率减少93.7%(中位频率为0.19次/月),而用药前的发病频率为3次/月。预防性应用Cinryze组,大约87.7%发病频率不超过1次/月,34.9%在研究期间一次也没发生过。大约7.5%的志愿者尽管使用每周2次的Cinryze,发作频率仍然较高。另外,尽管18人(12.3%)使用Cinryze发作频率依然大于1次/月,只有4人(2.7%)按照Cinryze一周两次的用量推荐,而每月发作频率1次也没减少。

总的来说,试验期间志愿者每周平均接受1.4次注射。Cinryze的疗效与用药的间隔时间直接相关。每2-4天注射1000单位,治疗132天出现1次发作;而每6-7天注射1次,治疗46天出现1次发作。所有的临床特征,包括原发作频率都无法预测Cinryze预防性用药的疗效。

试验开始前,42名患者(占28.8%)常规预防性应用雄激素以预防HAE发作。研究期间23名患者(占54.8%)终止使用雄激素;6名(14.3%)改常规使用为按需服用;5名(11.9%)减少雄激素用量;8名(19%)保持原有剂量应用。那些改雄激素为Cinryze原发性应用的患者中,每月的中位发作次数从用药时的3次减少至0次。

没有志愿者在试验中因药物不良反应终止药物应用。86%需要治疗的急性药物反应只是轻到中毒的。共有101起严重不良反应事件的报道,其中99起与Cinryze无关,2起(骨骼肌胸痛和严重抑郁)相关性不确定。

“研究结果进一步支持了Cinryze的有效性和安全性,Cinryze2.6年安全有效的临床治疗成果可以向反复发作的HAE患者进行推广。” Bruce L. Zuraw医生(医学教授,圣地亚哥加利福尼亚大学过敏与免疫奖学金计划的项目主任)评论道,“这一结果提示对于那些需要或要求预防性治疗的HAE患者,医生应当考虑预防性应用Cinryze。”

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编辑: maosu

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