诺华的一项新疗法进行的临床研究显示，超过 90% 的致死性血液癌症年轻患者通过治疗表现出完全缓解，这与以前的一次较小规模研究结果相符，再次增强了诺华计划在 2017 年通过美国批准的信心。
诺华的新疗法被称为 CTL019，是一种嵌合抗原受体 T 细胞，即 CART，针对该疗法的最新研究涉及 59 名儿童和年轻成人，都是复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者，这家瑞士公司在 12 月 7 日奥兰多举行的美国血液学会议上表示将继续观望。诺华的 CART 正在进行 2 期阶段研究，受试者为对标准疗法无响应的晚期患者。
诺华公司表示，研究结果显示 93% 患者首次达到完全缓解，55% 的受试者缓解生存期为 12 个月。12 个月后，有 18 例出现持续性完全缓解。这种血液癌症是由未成熟的白血细胞不受控制的生成所引起，通常在诊断后一年内可导致死亡。
7 日公布的缓解生存率与早期只有一半受试者的研究结果相符合，诺华全球的细胞基因治疗负责人 Azam 表示，两项研究结果增强了他对 CTL019 的信心，计划在 2016 年提交美国评审，并在一年后提交欧盟监管评审。「这些数据不断给我们惊喜，」Azam 称，「这给了诺华以更多信心，让有需求的患者能够真正受益。」
近 90% 的患者在治疗过程中发现此类治疗常见的副作用，包括高烧，恶心，肌肉疼痛等炎症反应。约 1/4 的患者因血流或呼吸不稳定而需要治疗，诺华公司表示，所有问题都成功恢复。
CART 疗法需要从患者体内提取免疫系统的 T 细胞。然后这些细胞 DNA 被重新修饰，以帮助 T 细胞发现并杀死癌细胞。最后，修饰过的 T 细胞被重新注射进同一名患者。
诺华公司的 CTL019 已经有了两个小型竞争对手，包括 Juno 治疗和 Kite 制药，两家公司希望推出新的，更有效的，但也可能非常昂贵的血癌治疗方法。
虽然诺华拒绝透露 CTL019 的可能花费，但美国骨髓移植手术 50 万到 100 万美元的价格可能是一个参考，因为这种疗法是由骨髓移植发展而来。
「我们正在做价格方面的调整，我们非常密切关注每一个利益相关者，」Azam 指出「这种疗法的生产难度具有非常高的挑战性，所以我们花费了大量的时间在简化生产过程，让这种疗法更容易获取。」
