12 月 11 日，美国 FDA 批准 Alecensa（alectinib）用于治疗晚期（转移性）ALK 阳性非小细胞肺癌，适用于经另一种治疗药物-克唑替尼治疗后恶化或不对其耐受的患者。
肺癌是美国癌症死亡的主要因素，据美国国家癌症研究所提供的信息，2015 年美国预计会有 22.12 万肺癌新病例，会有 15.804 万人死于这种疾病。ALK（间变性淋巴瘤激酶）基因突变发生于几种不同类型的癌细胞中，包括肺癌细胞。
ALK 基因突变存在于大约 5% 的非小细胞肺癌患者身上。在转移性癌症中，这种疾病可扩散到人体新的部位。在 ALK 阳性非小细胞肺癌转移性患者中，大脑往往是该疾病扩散的位置。
「今天的批准为一个患者人群提供了一种新的治疗药物，而以往这一患者人群的疾病一旦不再对克唑替尼治疗产生响应，他们将几乎没有治疗选择，」FDA 药物评价与研究中心血液学及肿瘤产品办公室主任、医学博士 Pazdur 称。
「除了对肺癌中肿瘤的主要作用，Alecensa 的临床试验还证明该药物对已扩散到大脑的肿瘤有作用，对于临床医师来说，这是一种非常重要的作用。」Alecensa 是一种口服药物，它能够阻断 ALK 蛋白的活性，从而可以阻止非小细胞肺癌细胞的生长与扩散。
Alecensa 的安全性与有效性在两项单组临床试验中得到研究，研究受试者为使用克唑替尼后疾病得不到控制的转移性 ALK 阳性非小细胞肺癌患者。研究受试者每天口服两次 Alecensa，以检测该药物对肺癌肿瘤的效果。在第一项研究中，38% 的受试者其非小细胞肺癌肿瘤经历了部分缩小，这种作用平均持续了 7.5 个月。在第二项研究中，44% 的患者其非小细胞肺癌肿瘤经历了部分缩小，治疗效果平均持续了 11.2 个月。
这两项试验也检测了 Alecensa 对患者脑转移的效果，在这一患者人群中，脑转移是比较普遍的。在两项试验中，有 61% 的脑转移患者其脑肿瘤经历了完全或部分减少，并且这种治疗作用平均持续 9.1 个月。
Alecensa 最常见的副作用是疲劳、便秘、肿胀 (水肿) 和肌肉疼痛 (肌痛)。Alecensa 可能导致严重的副作用，包括肝脏问题，严重或危及生命的肺部炎症，非常缓慢的心率和严重肌肉问题。以 Alecensa 治疗的患者暴露在阳光中可能会导致晒伤。
Alecensa 在加速批准监管途径下获得批准，这一监管途径允许 FDA 基于一款产品对一种合理可能预测临床受益结局的作用而批准该产品用于严重或危及生命的疾病。对于 Alecensa，肿瘤对治疗的响应，连同响应的持续时间提供了这方面的证据。根据加速批准的要求，需要进行一项验证性研究来证明并描述 Alecensa 的临床受益。
FDA 授予了 Alecensa 的申请突破性治疗药物资格与优先审评资格。这两种不同的监管计划旨在根据某些药物对严重或危及生命疾病患者的潜在受益，促进并加快这些新药的开发与审评。Alecensa 由加利福尼亚旧金山的基因泰克上市销售，该公司为罗氏旗下的子公司。克唑替尼由纽约州纽约市的辉瑞上市销售。
