台湾国立成功大学（NCKU）的研究小组发现雷帕霉素作为一种自噬活化剂的药物，可以减轻额颞叶变性（FTLD）。而FTLD是痴呆症的主要原因之一，到目前为止还没有发现痴呆症的药物疗法。此项突破由Kuen-Jer Tsai教授（任职于NCKU大学临床医学研究所和基础医学研究所）所领导，其研究结果发表在美国国家科学院院刊PNAS 9月第11期上。
激活细胞自噬（细胞自我消化的过程）是该研究的主要发现。TAR DNA结合蛋白43（TDP-43，一种神经活动单元）病变是FTLD的主要症状，在TDP-43病变的小鼠模型中，自噬活化剂可以挽救并减轻症状。FTLD的病理和临床症状包括大脑额叶和颞叶萎缩、记忆力减退、语言障碍、神经疾病，甚至会伴随着运动神经元疾病。
依据Tsai等的研究结果，对于年龄超过65岁的老年人，FTLD是痴呆症第四个最常见的原因，仅次于阿尔茨海默氏症、Lewy体痴呆和血管性痴呆；然而，对于小于65岁的人群，FTLD是痴呆症第二个最常见的原因，仅次于阿尔茨海默氏症。最近的研究发现，蛋白质的错误代谢（这会影响TDP-43蛋白功能）与多种神经变性疾病相关，包括FTLD和肌萎缩性侧索硬化（ALS）。
在早期阶段，Kuen-Jer Tsai小组将过度表达的TDP-43蛋白转入小鼠的前脑，成功构建了模拟FTLD表型特征的动物模型。在疾病发展早期给动物模型使用自噬活化剂，发现不仅可以维持其学习/记忆能力，而且还可以减慢运动功能的丧失速度、减少胞质过表达TDP-43蛋白及异常累积，从而可以改善蛋白质病变诱导的神经元凋亡。在疾病进展后期使用自噬活化剂能够改善运动功能。
另外，研究人员还发现，其它与雷帕霉素类似的自噬活化剂，如亚精胺、卡马西平和他莫昔芬也可以用来治疗FTLD。
