2012年12月3日，Vertex制药公司宣布，加拿大卫生部已批准KALYDECOTM（ivacaftor）作为第一个根本性治疗囊性纤维化（CF）的药物，针对6岁及以上的CF跨膜传导调节蛋白（CFTR）单拷贝G551D突变的患者。囊性纤维化是一种罕见的遗传性疾病，目前没有治愈的方法。由CFTR基因突变引起CFTR蛋白的缺陷或丢失就会导致该疾病。在G551D突变的患者中，本品能够使损坏或丢失的CFTR蛋白恢复正常功能。在加拿大，约有100例CF患者存在这种类型的突变。
“KALYDECO的出现，为囊性纤维化疾病的治疗带来了根本性的改变，与传统的对症治疗不同，它直接作用于疾病的本源。”儿童医院呼吸内科主任和本品的研究人员，医学博士FelixRatjen说道，“在临床研究中，KALYDECO使得G551D突变患者的呼吸更为顺畅，并增加了他们的体重。”
该药的批准是基于两个全球性III期临床研究的数据。与安慰剂组相比，本品组患者的肺功能得到了显著和持续的改善以及明显的体重增加，肺部病情加重的现象也有所减少。
最常见的不良反应包括腹痛、肝酶增加、低血糖、头痛、上呼吸道感染（普通感冒）、胃痛和腹泻，大部分为轻度至中度。
