为评估苯达莫司汀联合来那度胺和地塞米松治疗多发性骨髓瘤（MM）的最大耐受剂量（MTD）和疗效，来自 Mayo 医学中心的血液学家 Kumar 教授开展了一项 1、2 期临床研究，研究结果发表在了最新的 American Journal of Hematology 杂志上。
在过去的十年中，研究者发现了很多治疗 MM 的药物联合方案，这些方案中所用药物包括最新的免疫抑制剂（PI）和蛋白酶体抑制剂（IMiDs）。尽管新药效果良好，但在多发性骨髓瘤治疗中烷化剂仍起到关键作用。马法兰和环磷酰胺已经非常安全的与 IMiDs 及 PI 配对联用，从而形成了目前临床中最有效的化疗方案之一。
苯达莫司汀是一种多功能烷化剂，可使 DNA 单链和双联通过烷化作用交联，扰乱 DNA 的合成，也会使DNA和蛋白之间，以及蛋白和蛋白之间产生交联。相比其他常用的烷化剂（如环磷酰胺），苯达莫司汀在诱导 DNA 双链断裂时效率更高。在一项对比了马法兰联合强的松的 3 期临床研究中，对于初治的多发性骨髓瘤患者，苯达莫司汀联合强的松取得了更好的完全缓解率，延长了治疗失败时间，改善了生活质量。
基于来那度胺联合环磷酰胺或马法兰的临床疗效，研究者设计了本研究以检验联合标准剂量的来那度胺和地塞米松时苯达莫司汀的 MTD，并且在难治 / 复发多发性骨髓瘤患者中观察这一联合方案的疗效。
该研究纳入了至少接受过 1 线至 4 线治疗的复发多发性骨髓瘤患者，具体治疗方案为：
苯达莫司汀75 mg/m² d1-2
来那度胺 25 mg d1-21
地塞米松 40 mg d1、d8、d15、d22
共有71位患者入组，其中 1 期研究 21 例，2 期研究 50 例。患者中位年龄为 62.3 岁，之前接受过中位 3 线（1-4）的化疗，超过70% 患者之前接受过来那度胺、硼替佐米和（或）外周血干细胞移植。
在参与研究的 70 例患者中，34 例（49%）患者取得了部分缓解以上的疗效，其中 20 例（29%）患者达到了非常好的部分缓解或完全缓解，另外有 4 例患者有轻微药物不良反应。该研究结果显示，联合苯达莫司汀、来那度胺和地塞米松在治疗复发多发性骨髓瘤患者中有较好的疗效。
