在患有难治性克罗恩病成年患者中进行的一项试验对干细胞疗法的有效性进行了测试，结果发现，经过一年治疗后，干细胞疗法在产生持续疾病缓解方面并未明显好于常规治疗。
患者病例报告表明，血液干细胞移植（HSCT）可能会对某些患者有所帮助，所以诺丁汉大学的诺丁汉姆消化系统疾病研究中心（NDDC）实施了一项国际的随机临床试验来测试这种假设。这项试验的受试者为 45 名对治疗没有响应或不适合手术的克罗恩病患者，研究人员随机配给 23 人自体血液干细胞治疗，22 人对照治疗。
诺丁汉姆消化系统疾病研究中心的 Hawkey 教授领导了这次试验，他表示：「我们发现，治疗后两组间达到我们严格定义的高度持续疾病缓解的患者比例没有显著性差异，干细胞治疗组只有 2 名患者达到持续缓解（8.7%），对照组只有 1 人达到持续缓解（4.5%）。」
「然而，在试验最后三个月能够停止主动治疗的患者比例有明显差异，干细胞治疗组为 61%，对照组为 23%，大约四分之一的患者其疾病体征消失。在进行干细胞治疗的患者中发生 76 例严重不良事件，对照组为 38 例。由于达到持续疾病缓解的患者非常少，我们认为 HSCT 不可能改变克罗恩病的自然史，我们的结果反对将 HSCT 应用到未来其它试验之外的更广泛患者人群。」
需做进一步的研究
巴黎圣路易斯医院的 Bancel 教授兼欧洲血液及骨髓移植学会主席 Bancel 补充称：「尽管自体 HSCT 疗法在克罗恩病患者随访的早期显示出更大的毒性，但 HSCT 治疗后的长期结果可能有预期的受益，正如我们在硬皮症中所观察到的，硬皮症是另一种自体免疫疾病，在这种疾病中，观察到 HSCT 早期有较高的毒性，但在之后的长期随访中显示 HSCT 优于常规疗法。」
这项研究得出结论，还需要在对标准治疗没有响应的克罗恩病患者中对 HSCT 做进一步的研究。
