日本大冢制药和FDA通知医护专业人员说，应用托伐普坦会有明显的肝损伤。在一项大约有1400例常染色体显性多囊肾病(ADPKD)患者参与的双盲、周期3年、安慰剂对照及开放标签扩展临床试验中，有3名托伐普坦服药患者血清丙氨酸转氨酶(ALT)出现明显升高，临床诊断血清总胆红素有明显升高。试验中托伐普坦的最大日服用剂量（上午服90mg，下午服30mg）比被批准用于低钠血症的60mg最大日服用剂量要高一些。
大多数肝酶异常情况是在临床试验治疗的头18个月观察到的。随后3例患者中止试验，其肝酶异常情况有所改善。一个由肝病专家组成的外部小组对3例患者进行了评估，认为该3例患者的肝酶异常情况可能或很可能由托伐普坦引起。这些结果表明托伐普坦可能引起不可逆且致命的肝损伤。
背景：托伐普坦是一种选择性加压素v2受体拮抗剂，临床用于明显高容量性低钠血症的治疗。托伐普坦没有被批准用于常染色体显性多囊肾病治疗。
建议：医疗机构应对可能存有肝损伤症状的患者迅速进行肝检测，症状包括疲劳、厌食、右上腹不适、小便黄赤或黄疸。如果怀疑肝损伤是由托伐普坦引起，应迅速停止用药，应进行适当的治疗并进行检查以确定可能的因素。这些患者不能再次服用托伐普坦，除非已确定肝损伤与服用托伐普坦没有关系。
