2月25日，美国食品药品管理局（FDA）批准Stivarga (regorafenib，瑞格菲尼)新适应症，用于不能通过手术切除以及使用其它已上市药物治疗无效的晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者治疗。
胃肠道间质瘤的癌症细胞在人体消化系统的胃肠道组织内形成。根据美国国家癌症中心的信息，美国每年估计有3300人到6000人的胃肠道间质瘤新病例，且大多数患者为老年人。
Stivarga是一种多激酶抑制剂，可以阻断几种促进肿瘤生长的酶。Stivarga新适应症的获批，可以使该产品用于胃肠道间质瘤不能通过手术切除或者肿瘤已扩散到身体其它部位的患者，也可用于FDA批准的其它两种药物格列卫（伊马替尼）及索坦治疗后不再有效的胃肠道间质瘤患者。
“Stivarga是FDA批准的第三个用于治疗胃肠道间质瘤的药物，” FDA药物评价和研究中心血液和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说。“该产品给其它治疗药物无效的胃肠道间质瘤患者提供了一种新的治疗选择。”
Stivarga是通过FDA优先审评程序获得批准的，通过优先审评程序，FDA可以在6个月内完成药物的审评，优先审评程序一般针对那些可能为当下没有令人满意替代疗法的疾病提供安全、有效治疗的药物，或者与已上市药物相比，能使疾病得到明显改进的药物。该药物因用于治疗罕有疾病而同时获得孤儿药资格。
Stivarga新适应症的安全性和有效性通过一项199名胃肠道间质瘤患者参与的临床试验得到评价，该199名患者的胃肠道间质瘤不能通过手术切除，并且使用格列卫或索坦治疗后病情仍有进展。试验中，患者被随机配给Stivarga或安慰剂。同时所有患者也接受最佳的支持治疗，包括对副作用及癌症症状的管理治疗。试验研究中，患者要等到癌症进展或者副作用无法接受时开始使用Stivarga或安慰剂。结果显示，接受Stivarga治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者相比，肿瘤增长平均延期3.9个月。试验中，使用安慰剂的患者在其癌症进展后获得了转换成Stivarga治疗的机会。
Stivarga治疗患者常见的副作用有虚弱和乏力、手足综合征、腹泻、食欲不振、高血压、口腔溃疡、感染、声音或音调变化、疼痛、体重减轻、胃痛、皮疹、发烧及恶心。严重副作用发生率不到1%，包括肝损伤、严重出血、皮肤起水泡和脱皮、需要紧急处理的严重高血压、心脏病发作及肠道穿孔(洞)。
Stivarga于2012年9月获得批准用于结直肠癌治疗。Stivarga由新泽西州韦恩的拜耳制药上市销售。格列卫由新泽西州东汉诺威的诺华制药上市销售，索坦由纽约的辉瑞制药上市销售。
