Edison制药于2013年2月19日宣布,启动名为"EPI-743用于钴胺素C缺乏综合征患者治疗的双盲、安慰剂对照临床试验"的Ⅱ期临床试验。
该项临床试验为安慰剂对照研究,时间持续12个月。而在此前,所有的患者要经历6个月时间建立准确的临床代谢基准线。主要终点为改善视觉功能,二次测量结果评估神经学及神经肌肉功能、谷胱甘肽、生活质量及安全参数。
"钴胺素C缺乏是一种遗传性疾病,会引起谷胱甘肽代谢紊乱。谷胱甘肽在细胞氧化还原平衡及抗氧化防御系统中起重要作用,我们渴望探索一种能够增强谷胱甘肽疗法如EPI-743,向临床提供更好的选择。"该临床探究主要研究者--Bambino Gesu儿童医院代谢部Carlo Dionisi-Vici教授说。