美国食品和药物管理局推迟了对药物开发商 BioMarin 公司领先药物的评审决定期限，12 月 18 日，BioMarin 公司宣布了这一消息，指出监管机构尚未完成对其治疗罕见疾病杜氏肌营养不良症（DMD）药物的评审，这意味着该药物没被完全拒绝，这一消息为股东带来了希望。
BioMarin 公司称美国食品药物管理局原定于 12 月 27 日决定批准，该机构预计将一月初作出决定。该公司股价午后交易增长 3.2％ 至 103.84 美元，收盘上涨 4.3％ 至 105 美元。
来自 Wedbush 证券的分析师 James 和 Evercore ISI 的分析师们一致认为，鉴于美国食品和药品管理局的工作人员和外部专家组成的小组早前给出的措辞强硬的审查意见，监管机构没有给出彻底拒绝的决定反而可能意味着该药物有较高机会被批准。BioMarin 公司在上个月提交的研究数据并没有说服外部顾问小组向美国食品和药品管理局推荐该药物用于杜氏肌营养不良症患者。
RBC 投资公司的 Yee 则认为推迟评审决定将不会改变该药物最终被拒绝的情况。「华尔街的共识不会从根本上产生重大改变，有关小组在十一月已经做出了非常谨慎的审核，机构买方的期望对美国食品和药品管理局决定改变的可能性是非常非常低的。」
如果获得批准，BioMarin 公司的杜氏肌营养不良症药物将被命名为 Kyndrisa，预计将成为第一个用于肌肉消耗性疾病的药物，这种疾病可以引起肌肉快速变性，每 3600 名新生男婴就有一名受影响。
在 11 月举行的小组讨论中，17 位成员有 15 位认为 BioMarin 公司的后期研究缺乏统计显着性，削弱了两个早期研究的结论。美国食品和药品管理局工作人员审查了公司的数据，并提出了顾虑，包括潜在致命性的长期副作用，如肾脏问题和血液中血小板减少。
BioMarin 公司最大的竞争对手 Sarepta 公司也有一个实验性杜氏肌营养不良症药物 eteplirsen，该药物有同样的作用方式，因此也将面临一个由美国食品和药品管理局的工作人员和专家组成的小组领导的艰难的审查过程。
