Baxalta 公布了 Adynovate[抗血病因子（重组体），PEGylated] 的一项 3 期临床试验的结果，Adynovate 是一种基于 Advate[抗血病因子（重组体）] 的重组因子 VIII（rFVIII）治疗药物，其循环半衰期延长，用于血友病 A 的出血发作预防。
这项研究招募了 73 名既往有过治疗的严重血友病患者，其年龄低于 12 岁，该研究在出血发作的预防与治疗中，对 Adynovate 的止血效果进行了评价。所有受试者接受 Adynovate 的预防治疗（平均每周输液 1.9 次），然后进行 6 周的随访。
Adynovate 在研究中达到了其主要终点，没有患者发生针对 Adynovate 的抑制性抗体。此外，未报道有与治疗相关的严重不良事件。在以 Adynovate 治疗时，逾 70% 的患者未发生关节出血，大约 40% 的患者经历了零出血。在以 Adynovate 治疗的受试者中，平均年出血率为 2.0，这与成年人研究中所观察到的出血率一致。
Baxalta 计划向欧洲提交 Adynovate 的上市许可申请
「这些初步的有效性及安全性结果表明了 Adynovate 治疗儿科血友病 A 患者时的潜在有价值的作用，数据与在成年患者中进行的临床研究所观察到的一致，」Baxalta 研发总监兼首席科学官 Orloff 博士称。「我们将继续通过我们强大的临床开发项目来对 Adynovate 的价值建立证据，未来几年，这将支持该药物在全球其它市场的注册。」
获得这项研究结果之后，该公司计划在欧洲提交这款药物的上市申请，拟 2016 年在美国提交该药物用于儿科血友病的上市申请。Adynovate 在日本、加拿大及瑞士的上市申请目前正在审评中。Baxalta 计划在 2016 年的会议上发布这项研究的全部数据。
除了正在进行的以手术为背景的研究，Baxalta 仍在进行持续的研究，以评价 Adynovate 在既往有过治疗的血友病 A 患者的长期安全性。该公司最近还宣布启动一项研究，该研究的受试者为既往未治疗患者，另外还有一项研究旨在对药代动力学指导的 Adynovate 预防用药（PROPEL 研究）进行评价。
