FDA 批准孤儿药物 Selexipag 治疗肺动脉高压

2015-12-24 11:05 来源:丁香园 作者:付义成
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12 月 21 日,美国 FDA 批准 Uptravi(selexipag)片剂用于治疗肺动脉高压成人患者,肺动脉高压是一种慢性、进展性及令人虚弱的罕见肺癌,它可导致死亡或移植需求。「Uptravi 为肺动脉高压患者提供了一种额外的治疗选择,」FDA 药物评价与研究中心药物评价办公室主任、医学博士 Unger 称。「FDA 支持继续努力为罕见病提供新的治疗选择。」

肺动脉高压是心脏与肺之间动脉内产生的高血压。该疾病可导致心脏右侧工作比正常更加努力,这使得锻炼能力受到限制,并导致呼吸气短及其它更为严重的并发症。Uptravi 属于一类叫 IP 环前列腺素受体激动剂的口服药物。这款药物通过松弛血管壁肌肉、使血管扩张、降低向肺输送血液的血管升高的压力而发挥作用。

Uptravi 的安全性及有效性在一项有 1156 名肺动脉高压患者参与的长期临床试验中得到确定。Uptravi 与安慰剂相比,显示减少了患者因肺动脉高压而引起的住院,降低了疾病进展的风险。在这项试验中,受试者暴露于这款药物的平均持续时间为 1.4 年。

临床试验中,以 Uptravi 治疗的患者常见的副作用有头痛、腹泻、下巴疼痛、恶心、肌肉疼痛、呕吐、极度疼痛及脸红。Uptravi 被授予了孤儿药资格。孤儿药资格提供了一些激励措施,如税收抵免、申请者费用豁免及市场独占权资格,以此帮助及鼓励罕见病药物的开发。Uptravi 由旧金山的爱可泰隆美国公司上市销售。

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编辑: 冯志华

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