美国 FDA 授予 IONIS-HTTRx 用于亨廷顿舞蹈病治疗孤儿药资格。IONIS-HTTRx 是一种 Gen. 2.0+反义药物。它是第一款进入临床开发、旨在通过降低相关蛋白产生而直接以疾病病因为目标的药物。在亨廷顿舞蹈病中，为 HTT 蛋白编码的基因含有一种三核苷酸序列，它在该基因中重复出现逾 36 次。
这样生成的 HTT 蛋白是有毒性的，能慢慢损伤大脑中的神经。IONIS-HTTRx 也被欧洲药品管理局授予孤儿药资格，用于亨廷顿舞蹈病的治疗。
IONIS-HTTRx 是第一款旨在治疗亨廷顿舞蹈病潜在病因的治疗药物
「亨廷顿舞蹈病是一种罕见的遗传性神经系统疾病，患有该疾病的患者会经历心智能力与身体控制的退化。在亨廷顿舞蹈病患者中，尽管产生于亨廷顿蛋白（HTT）基因的毒性蛋白多年来已成为一个人们感兴趣的目标，但 IONIS-HTTRx 是第一款进入临床开发，并旨在治疗这种致命疾病潜在病因的治疗药物。美国与欧洲授予这款药物孤儿药资格，凸显了对一款能够改变亨廷顿舞蹈病治疗的药物的显著需求，」Ionis 制药高级副总裁 Bennett 博士称。
IONIS-HTTRx 获得孤儿药资格后，如果能够获得 FDA 上市批准，该药物在美国将享有 7 年的市场专营权，以用于亨廷顿舞蹈病患者治疗。这一资格还包括其它的激励措施，包括与临床试验开支相关的税收抵免，以及 FDA 申请者费用豁免，另外 FDA 在临床试验设计中还会提供帮助。
Ionis 制药与罗氏正合作开发这款治疗药物。目前为止，Ionis 已从罗氏获得 5200 万美元的预付款及里程碑付款，随着项目开发的进度，该公司还有权获得其它里程碑付款，以及如果获得商业化，可以获得基于 IONIS-HTTRx 销售的提成。在完成 1/2a 研究之后，罗氏有权从 Ionis 许可获得 IONIS-HTTRx。
