苏格兰药品协会(SMC)接受 5 款新药纳入苏格兰 NHS 作为常规使用。这些药物中,一款药物是阿斯利康治疗晚期乳腺癌的氟维司群,该药物经 SMC 患者及临床医师参与程序(PACE)考虑之后被接受,PACE 旨在改善患者获取用于生命终末期及非常罕见疾病的新药。
氟维司群用于治疗晚期乳腺癌。在 PACE 会议期间,人们强调氟维司群可以推迟某些患者化疗的时间。这款药物为不适合化疗或因吞咽困难而不能吞服的患者提供了一种替代治疗选择。
在评论接受氟维司群的决定时,阿斯利康英国肿瘤业务总监 Rossi 称:「氟维司群是 SMC 过去 10 年接受的仅有的两款乳腺癌非化疗治疗药物之一。继发性乳腺癌妇女几乎没有治疗选择,阿斯利康非常自豪苏格兰 NHS 患者现可以常规地获取到一款重要的药物,这款药物可以推迟细胞毒药物化疗的初始时间,同时能够让她们在日常生活中保持正常的水平。」
诺华的帕比司他也被 SMC 接受,用于治疗多发性骨髓瘤,这是一种罕见的白血细胞癌症。这款药物为既往至少接受过两种治疗药物的患者提供了一种进一步的治疗选择。Shire 的盐酸胍法辛被接受用于 6-17 岁儿童及青少年注意力缺陷多动障碍(ADHD)治疗。胍法辛为这些对目前治疗药物不响应或对其副作用不耐受的患者提供了一种替代药物。
Gedeon Richtor 的醋酸乌利司他(ulipristral acetate)被接受用于治疗子宫平滑肌瘤(子宫壁上形成的非癌性肌肉瘤)。子宫肌瘤影响生育年龄的女性,醋酸乌利司他可帮助一些患者避免或推迟需要手术的时间。
该委员会还接受了杨森旗下戈利木单抗用于中轴型脊柱炎,这是一种炎症性关节炎,它影响脊柱及脊柱和骨盆的关节。戈利木单抗为这些对目前其它可供使用治疗药物不响应或不能使用的患者提供了另一种治疗选择。
MC 未推荐依库丽单抗
该委员会未推荐亚力兄旗下依库丽单抗常规用于非典型溶血性尿毒综合征。在 PACE 会议上,患者组织与临床医师强调了依库丽单抗的潜在受益,尽管应用之后可以增加相当的治疗灵活性,但委员会不能接受依库丽单抗,因为委员会认为这款药物不代表是苏格兰 NHS 资源的有效利用。
在评论这一决定时,SMC 主席 Fox 教授称:「我们很高兴能够接受 5 款新药,希望患者及他们的家庭能从这些决定中获得受益。我们对于不能接受依库丽单抗常规用于非典型溶血性尿毒综合征感到失望。委员会承认该药物提供给这一疾病患者的受益。」
「虽然为增加用于生命终末期及非常罕见疾病药物的获取,PACE 程序给了委员会额外的灵活性,但药物的获取并非不考虑价格,我们不得不考虑物有所值,以及考虑所有需要治疗患者的需求,而不仅仅是那些受到该疾病影响的患者。我们理解这种决定将令患者非常失望。我们将欢迎依库丽单抗再次提交资料,但一定要考虑到 SMC 评价所提出的问题。」