2015 年 FDA 新药批准数量持续飙升。FDA 下属药品评价和研究中心（CDER，负责小分子和抗体类药物）在 2015 年共批准了 45 个新药。相比 2014 年的 41 个新药，2015 年新药获批数量进一步增加，为近 19 年来的新高（图 1，表 1）。
图 1：1993 年来的新药获批数量。仅包括 CDER 获批新药。CBER 批准的药物未包括在其中。NME：新分子实体。BLA：生物制剂许可证申请
表 1：2015CDER 批准新药
| 药品 | 公司 | 属性 | 适应症 | 审评类型 |
| avaysa(依度沙班) | 第一三共 | 凝血酶素直接抑制剂 | 房颤患者的卒中和深静脉血栓预防 | S |
| ecukinumab (Cosentyx) | 诺华 | IL-17A 拮抗剂 | 斑块状银屑病 | S |
arathyroid hormone (Natpara) | 制药 | 注射激素 | 甲状旁腺功能减退患者的低钙血症 | S,O |
| albociclib (Ibrance) | 辉瑞 | CDK4 和 CDK6 抑制剂 | ER（+），HER2(-) 晚期乳腺癌 | P,B,A |
| Lenvatinib (Lenvima) | 卫材 | VEGFR 抑制剂 | 甲状腺癌 | P,O |
| anobinostat (Farydak) | 诺华 | 组蛋白去乙酰化酶抑制剂 | 多发性骨髓瘤 | P,O,A |
Avibactam + ceftazidime (Avycaz) | 爱力根 | β-内酰胺酶抑制剂和头孢菌素 | 复杂性腹腔内感染，复杂性尿路感染 | P |
Isavuconazonium (Cresemba) | 阿斯特拉 | 唑类抗真菌 | 抗真菌 | P,O |
| Dinutuximab (Unituxin) | 联合治疗公司 | GD-2 结合单克隆抗体 | 儿童神经母细胞瘤 | P,O |
| Cholic acid (Cholbam) | Retrophin | 初级胆汁酸 | 胆汁酸合成障碍，过氧化物酶病 | P,O |
| Ivabradine (Corlanor) | 安进 | 超极化激活环核苷酸门控通道阻滞剂 | 慢性心衰 | P |
Deoxycholic acid (Kybella) | Kythera | 细胞毒药物 | 颏下肥胖 | S |
| Eluxadoline (Viberzi) | 爱力根 | μ-阿片类受体激动剂 | 肠易激综合征 | P |
| Cangrelor (Kengreal) | Medicines Company | 2Y12 血小板抑制剂 | 心肌梗死，反复冠状动脉血运重建，支架内血栓形成 | S |
| Ivacaftor + lumacaftor (Orkambi) | Vertex | CFTR 增效剂和中和剂 | 囊性纤维化 | P,O,B |
| acubitril + valsartan (Entresto) | 诺华 | 脑啡肽酶抑制剂和血管紧张素 II 受体阻断剂 | 慢性心衰 | P |
| rexpiprazole (Rexulti) | 大冢 | 非典型抗精神病药物 | 精神分裂症和抑郁 | S |
| Alirocumab (Praluent) | 赛诺菲 | CSK9 抑制剂 | 降低 LDL | P |
| onidegib (Odomzo) | 诺华 | moothened 抑制剂 | 基底细胞癌 | S |
| Daclatasvir (Daklinza) | 百时美施贵宝 | A 抑制剂 | HCV | P |
| Flibanserin (Addyi) | rout | 血清素受体调节器 | 女性性欲障碍 | S |
| Evolocumab (Repatha) | 安进 | CSK9 抑制剂 | 降低 LDL | S,O |
| Rolapitant (Varubi) | Tesaro | 神经激肽 1 受体拮抗剂 | 化疗相关恶心和呕吐 | S |
| Uridine (Xuriden) | Wellstat | 嘧啶类似物 | 遗传性乳清酸尿症 | P,O,B |
| Cariprazine (Vraylar) | Forest | 非典型抗精神病药物 | 精神分裂症和双相情感障碍 | S |
| Tipiracil + trifluridine (Lonsurf) | Taiho | 胸苷磷酸化酶抑制剂+核苷酸代谢抑制剂 | 结直肠癌 | S |
| 德谷胰岛素 (Tresiba) | 诺和诺德 | 长效胰岛素 | 糖尿病 | S |
| Aripiprazole lauroxil (Aristada) | Alkermes | 缓释非典型抗精神病药物 | 精神分裂症 | S |
| Idarucizumab (Praxbind) | 勃林格殷格翰 | 达比加群结合单克隆抗体片段 | 达加比群酯解读剂 | P,O,B,A |
| atiromer sorbitex (Veltassa) | Relypsa | 钾结合剂 | 高钾血症 | S |
| Asfotase alfa (Strensiq) | 亚力兄制药公司 | 碱性磷酸酶 | 磷脂酶缺乏 | P,O,B |
| Trabectedin (Yondelis) | 强生 | 烷化基剂 | 软组织肉瘤 | P, O |
| Mepolizumab (Nucala) | 葛兰素史克 | IL-5 拮抗剂 | 重症哮喘 | S |
| Elvitegravir+ cobicistat + emtricitabine plus tenofovir (Genvoya) | 吉利德科学 | INSTI+CYP3A 抑制剂+2 个核苷酸类似物逆转录酶抑制剂 | HIV | S |
| Cobimetinib (Cotellic) | 基因泰克 | MEK 抑制剂 | 黑色素瘤伴 BRAF 突变 | P,O |
| Osimertinib (Tagrisso) | 阿斯利康 | EGFR 抑制剂 | CLC 伴 EGFR 突变 | P,O,B,A |
| Daratumumab (Darzalex) | 强生 | CD-38 导向单克隆抗体 | 多发性骨髓瘤 | P,O,B,A |
| Ixazomib (Ninlaro) | 武田 | 口服蛋白酶体抑制剂 | 多发性骨髓瘤 | P,O |
| ecitumumab (Portrazza) | 礼来 | EGFR 拮抗剂 | CLC | S,O |
| Elotuzumab (Empliciti) | 百时美施贵宝 | LAMF7 导向单克隆抗体 | 多发性骨髓瘤 | P,O, B |
| ebelipase alfa (Kanuma) | 亚力兄制药公司 | 酶替代治疗 | 溶酶体脂肪酶缺乏 | P,O,B |
| Alectinib (Alecensa) | 罗氏 | ALK 抑制剂 | CLC | P,O,B,A |
| ugammadex (Bridion) | 默沙东 | 改良γ环糊精 | 逆转神经肌肉传导阻滞 | P |
| elexipag (Uptravi) | 亚力兄制药公司 | 前列腺素受体激动剂 | 肺动脉高压 | S,O |
| Lesinurad (Zurampic) | 阿斯利康 | URAT1 抑制剂 | 通风 | S |
O: 孤儿药；B: 突破性药物；P: 优先评审；A: 加速批准
相比 2005 年～2009 年的 22 个新药/年（新药批准数量较低），2015 年获批新药数量翻了一番。
2015 年的获批新药也同时具有巨大商业潜力。波士顿咨询公司（BCG）针对 CDER 和生物制品评价和研究中心（CBER，表 2）获批上市的一系列「治疗性新药」年度分析后指出，2015 年获批新药的预计销售额为 9 亿美元。
表 2: 2015 部分 CBER 批准新药
| 药品 | 公司 | 属性 | 适应症 | |
| exsero | 葛兰素史克 | 组脑膜炎球菌疫苗 | 组脑膜炎奈瑟菌免疫接种 | |
| Anthrasil | 坎吉 | 炭疽免疫球蛋白 | 炭疽吸入 | |
| Quadracel | 赛诺菲 | 百白破疫苗 | 百白破免疫接种 | |
| Ixinity | 坎吉 | 凝血因子 IX | 乙型血友病 | |
| Raplixa | roFibrix | 纤维蛋白粘合剂 | 手术中出血 | |
| Anavip | Instituto Bioclon | 马源抗蛇毒血清 | 响尾蛇咬伤 | |
| uwiq | Octapharma | 重组抗血友病因子 | 甲型血友病 | |
| Coagadex | io Products | 凝血因子 X | X 因子缺乏 | |
| Imlygic | 安进 | 转基因溶瘤病毒 | 黑色素瘤 | |
这一预计销售额相比 2014 年的 14 亿美元有所下降。在 2014 年，FDA 批准了吉利德科学（Gilead）丙肝复方 Harvoni（销售额创历史新高）和另两个众所期待的肿瘤免疫治疗药物上市。据估计，2015 年获批新药的平均销售额将比 2009 年获批新药增加 50% 以上（图 2）。
图 2：2005 年以来的汇总药品销售额。汇总药品销售额由 BCG 统计。NTD：新型治疗药物
CG 高级合伙人 Michael Ringel 指出：「2015 又是伟大的一年。整个新药领域正从 2009 年的低谷中不断向上恢复和攀升，这不仅表现在新药获批数量上，也体现在销售额上。」
这 45 个获批新药中，有 16 个（36%）具有重磅潜力（图 3）。
图 3：2015 年获批新药中的重磅新药。NME：新分子实体。BLA：生物制剂许可证申请
让数据说话
从疾病来看，肿瘤仍然是新药产出最大领域（图 4）。2015 年，FDA 共批准了 14 个（31%）肿瘤新药。过去 4 年中，有 3 年肿瘤新药获批数量均超过了总获批新药的 30% 以上（除了 2014 年，肿瘤新药只有 22%）。
图 4: 获批药物治疗领域。
特别是多发性骨髓瘤，去年有 4 个新药获批，包括首次问世的 2 个抗体治疗药物。CBER 还批准了安进（Amgen）的 Talimogene Laherparepvec 上市，这是首个获批的肿瘤杀伤病毒药物。
根据 BCG 分析，相比过去几年，2015 年获批肿瘤新药的综合价值有所下滑。2015 年最具商业价值的肿瘤新药是辉瑞（Pfizer）推出的首创新药：细胞周期依赖性激酶 4（CDK4）/CDK6 抑制剂，预计可达 48 亿美元的销量额。
2015 年的其他重磅新药包括 3 个可由家庭医师直接开具（而不是专科医师）的新药。BCG 高级合伙人 Ulrik Schulze 指出：「这事实上相当不寻常，因为这个领域的新药研发相对较少」。
诺华（Novaris）的 Entresto，是 sacubitril 和缬沙坦的联合制剂，用于治疗慢性心衰，预计全球销售额可达 50 亿美元。基于如此高的全球销售额，Entresto 的定价可能欲破常规，将按药效进行定价。
另两个可能获得巨大经济效益的降脂药物也较快得到批准，分别是：由赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）共同研发的首创新药前蛋白转化酶枯草溶菌素 9（PCSK9）抑制剂以及安进（Amgen）研发的 evolocumab。这两种新药的问世也进一步证明了使用人类遗传学作为治疗靶点的益处。
孤儿药是用于治疗罕见病的药物，其获批数量在 2015 年也达到了高峰。2015 年 CDER 共批准了 27 个（47%）孤儿药，相较 2014 年的 17 个（41%）和 2013 年的 9 个（33%）显著上升。和 2014 年一样，超过半数获批的孤儿药为肿瘤药物，这提示肿瘤治疗正变得越来越细致和具体。
虽然突破性药物项目成立只有 3 年，但是 2015 年突破性新药获批数量与 2014 年类似。2015 年 CDER 批准了 10 个（22%）突破性新药，2014 年批准了 9 个（22%）。CDER 新药办公室主任 John Jenkins 在新药批准十二月报告中指出，突破性新药获批数量和比例保持稳定。
5 个获批的突破性新药（50%）有重磅潜力。2014 年为 6 个（66%）。
药物申请驳回率空前的低。到 2015 年 11 月底，CDER 只驳回了两个新药。相比之下，2009 年 CDER 在 1 年中共驳回了 22 个新药。Jenkins 说：「CDER 并未降低其审批标准，并未人云亦云」。Jenkins 认为驳回率的降低是因为与药厂的沟通增多、申请流程的改善、针对性更强的孤儿药所共同造成。
2016 年可能又将是一个批准大年。2015 年，FDA 共收到了 50 个新分子实体（NME）申请和生物制剂许可证申请（BLA）（2014 年为 41 个）。估计，其中有相当一部分会在 2016 年获批上市。
2016 年的新药可能包括：第一个用于治疗 Duchenne 型肌营养不良症的外显子跳跃药物、B 细胞淋巴瘤 2（BCL-2）抑制剂的首创新药以及抗 PDL1（程序性细胞死亡 1 配体 1）抗体（表 3）。
表 3: 2016 可能获批新药
| 药品 | 公司 | 属性 | 适应症 | 状态 |
| Eteplirsen | arepta | 外显子跳跃药物 | Duchenne 型肌营养不良症 | DUFA 申报时间, 二月 |
| Venetoclax | 雅培生命 | 首创新药 BCL-2 抑制剂 | 慢性淋巴细胞性白血病 | DUFA 申报时间, 四月 |
| Andexanet alfa | ortola | 通用 Xa 因子抑制解毒剂 | 逆转 Xa 因子抑制剂活性 | DUFA 申报时间, 八月 |
| aricitinib | 礼来 | JAK/STAT 抑制剂 | 类风湿性关节炎 | DUFA 申报时间, 2017 年 1 月 |
| Ocrelizumab | 罗氏 | 第二代抗 CD20 单克隆抗体 | 多发性硬化 | 在 2016 年第一季度提交预期 |
Atezolizumab 和 durvalumab | 罗氏和 阿斯利康 | 抗 PDL1 单克隆抗体 | 膀胱癌和 NSCLC | 在 2016 年上半年提交预期 |
| KTE‑C19 和 CTL019 | 凯德药业 和诺华 | CD19 靶向 CAR T 细胞治疗 | 血液系统肿瘤 | 在 2016 年提交预期 |
DUFA: 处方药申报者付费法案。
