2 月 23 日美国食品和药物管理局称 PTC 治疗公司的肌肉紊乱用药上市申请不完善，不足以进行审核，该公司股价当日暴跌超过 50%。
该公司的药物 translarna 正在被评估用于杜氏肌营养不良症（DMD），这种退行性疾病每 3600 名新生男婴就有一名可能罹患，其肌肉运动会受严重影响。杜氏肌营养不良症患者在 10 岁时就失去了行走的能力，到十几岁二十几岁时可能出现危及生命的肺部和心脏并发症。
对于 DMD 这种适应症目前还未见美国食品药品管理局已批准的治疗方案，而监管机构也面临不断增加的压力希望加速批准的进程。BioMarin 制药公司和 Sarepta 治疗公司也在开发 DMD 药物，但其治疗的目标患者群体有所不同。上个月 BioMarin 公司的药物也被 FDA 拒之门外。
对于 FDA 拒绝 PTC 公司药物的通知，分析师称目前还不清楚是否由于提交申请文件不充分或是数据不足。但奥本海默的分析师表示，他们推测该公司会在今年末重新提交申请，使下一次产品在美国审核时间推迟到 2017。
去年十月 PTC 曾表示 translarna 未能在后期研究中达到主要目标，但有数据显示，对于一组 DMD 进展程度较低的患者群体，该药物被认为是有临床意义的。PTC 公司还表示相信所有前后的试验数据足以支持 translarna 在美国的上市申请，而该药物已经在 2014 获得欧洲批准。
杰夫里分析师 Wang 认为该药存在获得美国批准的机会只有「一丝」，因为该药物作用机制不明，并且临床数据可疑。
TC 公司的 translarna 在 2015 年第一季度产生了 2100 万美元的销售额。该公司在纳斯达克的股价下跌了 51.6%，达到两年多来最低的 13.77 美元。交易量近 121 万股，是 30 天平均交易量的 14 倍以上。
