美国 FDA 日前批准 Defitelio（去纤苷钠）治疗经血液或骨髓造血干细胞移植 (HSCT) 后发生肝小静脉闭塞 (VOD) 并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。这是获批用于严重肝小静脉闭塞的首款治疗的药物，肝小静脉闭塞是一种罕见并危及生命的肝脏疾病。
造血干细胞移植是为治疗某些血液或骨髓肿瘤而在一些患者中实施的一种手术。在即刻进行造血干细胞移植前，患者要接受化疗。肝小静脉闭塞可在接受化疗及造血干细胞移植的患者中发生。肝小静脉闭塞是肝脏一些静脉阻塞的疾病，它可引起肿胀及肝脏中血流下降，可能导致肝损伤。
在最严重形式的肝小静脉闭塞中，患者还可能发生肾脏及肺衰竭。造血干细胞移植后，虽然不到 2% 的患者会发生严重的肝小静脉闭塞，但发生严重肝小静脉闭塞的患者中，多达 80% 的人不能生存下来。
「在移植领域，Defitelio 的批准填补了一项重要需求，从而可以在接受化疗及造血干细胞移植的患者中治疗这种罕见但往往致命的并发症，」FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任、帕兹杜尔医学博士如是称。
Defitelio 的有效性在三项研究的 528 名治疗患者中得到研究，其中包括两项前瞻性临床试验及一项扩展获取研究。在所有三项研究中招募的患者患有确诊的肝小静脉闭塞，并伴有造血干细胞移植后的肝脏或肾脏异常。这些研究检测了造血干细胞移植后 100 天依然存活的患者百分比（总生存率）。
在三项研究中，以 Defitelio 治疗的患者中，38%-45% 的患者在造血干细胞移植后 100 天存活。基于发布的报告及患者水平数据的分析，对于那些除了 Defitelio 之外仅接受支持性治疗或干预治疗的肝小静脉闭塞患者，造血干细胞移植后 100 天预期的生存率将是 21%-31%。
Defitelio 最常见的副作用包括异常低血压、腹泻、呕吐、恶心及流鼻血。Defitelio 得到证实的严重潜在副作用包括出血及过敏反应。Defitelio 不应用于正有出血并发症的患者，或正服用血液稀释剂或其它降低人体凝血能力药物的患者。
FDA 授予了 Defitelio 的上市申请优先审评资格，鉴于某些药物对严重或危及生命疾病患者的受益，优先审评资格可以促进并加快这些药物的开发与审评。Defitelio 也获得了孤儿药资格，这一资格可以提供激励措施，如税收抵免、申请者费用豁免及独占权资格，以此帮助及鼓励用于罕见病药物的开发。Defitelio 由加州帕罗奥多市的 Jazz 制药上市销售。
