由葛兰素史克和意大利科学家研发,世界上第一个拯救生命的儿童基因治疗产品在 27 日通过批准在欧洲销售,成为修复缺陷基因先进技术开发的又一次进步。
该产品名为 Strimvelis,专用于 ADA 重症联合免疫缺陷(ADA-SCID)的孩子。这是一个很小的患者群体,SCID 患儿有时也被称为「泡泡宝宝」,由于先天性免疫系统较弱,他们必须生活在无菌环境中。Strimvelis 是在欧洲被批准的第二个基因治疗产品,第一个是 UniQure 的 Glybera,用于治疗一种罕见的成人血液病。
由葛兰素史克和意大利科学家研发,世界上第一个拯救生命的儿童基因治疗产品在 27 日通过批准在欧洲销售,成为修复缺陷基因先进技术开发的又一次进步。
该产品名为 Strimvelis,专用于 ADA 重症联合免疫缺陷(ADA-SCID)的孩子。这是一个很小的患者群体,SCID 患儿有时也被称为「泡泡宝宝」,由于先天性免疫系统较弱,他们必须生活在无菌环境中。Strimvelis 是在欧洲被批准的第二个基因治疗产品,第一个是 UniQure 的 Glybera,用于治疗一种罕见的成人血液病。
本网站所有注明“来源:丁香园”的文字、图片和音视频资料,版权均属于丁香园所有,非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:丁香园”。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。同时转载内容不代表本站立场。