FDA 批准 Opko Health 旗下 Rayaldee 在一些慢性肾病患者中用于治疗继发性甲状旁腺机能亢进。这是 FDA 首次批准一款药物用于这种适应症，该疾病在甲状旁腺素分泌过多的慢性肾病患者中较为常见。
该公司计划今年下半年在美国上市这款药物。五月份，Opko 与 Vifor Fresenius 在欧洲、加拿大、墨西哥、澳大利亚、韩国及某些其它国际市场合作开发并商业化 Rayaldee 治疗继发性甲状旁腺机能亢进。「在血液透析前的患者中，Rayaldee 在目前的继发性甲状旁腺机能亢进治疗选择上填补了一个很大的空白，」Opko 肾脏业务 CEO Charles 博士在一份声明中如是称。
「目前的护理标准是大剂量的维生素 D 补充剂，这是用于治疗继发性甲状旁腺机能亢进的一种方法，但它既未获得 FDA 批准，也未证明在这一患者人群中是安全有效的。继发性甲状旁腺机能亢进是一种进展性疾病，它会日益变得令人衰弱，并且难以治疗，该疾病需要及时有效地治疗。」
这款药物专门在成年患者中指示用于治疗继发性甲状旁腺机能亢进，适用于 3 期或 4 期慢性肾病，且血清总血清 25-羟化维生素水平低于 30ng/mL 的患者。该药物旨在升高血清总血清 25-羟化维生素浓度达到目标水平（至少 30ng/mL），降低升高的血浆全段甲状旁腺激素。
在两个周期为 26 周的临床试验中，Rayaldee 在这一患者人群中与安慰剂相比，使血浆全段甲状旁腺激素水平降低幅度超过 30%。它也使逾 80% 的维生素 D 不足得到纠正，相比之下，安慰剂受试者中这一数字为 7%。
根据 Vifor Fresenius 协议，合作双方还在开发一种不同剂量规格的 Rayaldee，其专门在终末期或 5 期肾病透析患者中用于治疗继发性甲状旁腺机能亢进，这类患者尚不属于 Rayaldee 应用范围。
Vifor Fresenius 是 Vifor 制药母公司 Galencia 集团与透析产品供应商 Fresenius Medical Care 的合资公司，两家公司分别拥有 55% 与 45% 的股权。根据 Opko 协议，它有权选择在美国市场销售以透析为导向的候选产品。如果要这样做，它将支付额外 5.55 亿美元的商业里程碑款项，以及两位数的净销售额分成。
在欧盟及美国以外的交易对最新获批的 Rayaldee 是一个重大提升，Vifor Fresenius 为此支付了 5000 万美元，另外还有 2.32 亿美元的监管及销售里程碑付款，以及根据净销售额的两位数提成。
Opko 在三月份收到了 Rayaldee 的一份完全回应函。监管机构与 Opko 的第三方合同生产商审查了缺陷问题。Opko 在四月份重新提交了资料，并为 Rayaldee 获得了一个新的目标审评截止日期，即 10 月 22 日。
「在 3 期或 4 期且维生素 D 不足的患者中，Rayaldee 对治疗继发性甲状旁腺机能亢进是一个重要的新选择，」圣路易斯大学医学院肾脏内科研究主任 Martin 如是称。「在这类患者人群中，大多数继发性甲状旁腺机能亢进病例与维生素 D 不足有关，这也是 Rayaldee 可以纠正的一个问题。」听闻 Rayaldee 在一个规模逾 50 亿美元的市场获批上市，Opko 股价在早盘中应声大涨 8%。
