辉瑞与 Spark Therapeutics 称，它们的试验性血友病 B 药物 SPK-9001 被美国 FDA 授予突破性疗法资格。SPK-9001 是一种新型的生物工程化腺相关病毒衣壳，其可以表达一种密码子优化的、高活性人类因子 IX 变体，其目前在一项 1/2 期试验中正被作为一种潜在的一次性治疗药物而进行评价。
突破性疗法资格旨在加快治疗严重或危及生命疾病或病症药物的开发与监管审评，该资格的授予基于初步的临床证据，这些证据表明至少在一个临床显著的终点上与现有治疗药物相比有潜在的实质性改善。
「我们非常高兴 SPK-9001 被授予突破性疗法资格，该药物已显示出早期前景，达到了我们为控制及预防血友病 B 患者的出血发作，通过潜在的一次性、高度优化基因治疗药物的静脉注射而消除常规输液需求的目标，」Spark Therapeutics 首席执行官 Marrazzo 如是称。
「与辉瑞一起，我们期望与 FDA 密切配合，尽快并负责任地将 SPK-9001 带给患者。」 SPK-9001 是两家公司 2014 年交易的领先候选药物，当时两家公司的交易主要围绕血友病基因治疗药物研究的 SPK-FIX 项目。
血友病是一种罕见的遗传性出血疾病，由于缺乏几种凝血因子中的一种，该疾病可引起出血，并且需要花费长时间来止血。这种病影响了大约两万五千分之一的男性新生婴儿，目前的标准治疗需要静脉注射因子 IX，旨在控制及预防出血发作。
