7 月 21 日，CDE 发布《拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示》，所涉及的 6 个产品分别为：
拜耳的瑞戈非尼片（受理号：JXHS1500103）、诺华的磷酸芦可替尼片（受理号：JXHS1500114）、辉瑞的枸橼酸托法替布片（受理号：JXHS1500126）、勃林格殷格翰的尼达尼布软胶囊（受理号：JXHL1500078）、新基的注射用阿扎胞苷（受理号：JXHS1400125）和罗氏的维莫非尼片（受理号：JXHS1600039）。
除尼达尼布软胶囊外，其余 5 个药物均为申报生产。
在上述拟纳入优先审评程序药品注册申请的 6 个药物中，有 4 个为抗肿瘤药物 (瑞戈非尼片、磷酸芦可替尼片、注射用阿扎胞苷和维莫非尼片)，1 个呼吸系统用药 (尼达尼布软胶囊)，1 个肌肉-骨骼用药 (枸橼酸托法替布片)。
值得一提的是，注射用阿扎胞苷属 2015 年 7 月 22 日公布的 1622 个自查核查目录产品，而瑞戈非尼片、磷酸芦可替尼片和枸橼酸托法替布片则属第 2 批自查核查目录产品。
瑞戈非尼由拜耳和 Onyx 联合开发，于 2012 年 9 月 27 日获美国 FDA 批准以商品名 Stivarga 上市，规格为 40 mg。临床上用于治疗既往使用过氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础化疗的转移性结直肠癌 (CRC)。2013 年 2 月，FDA 又批准其用于治疗先前接受过伊马替尼和舒尼替尼治疗的局部晚期、不能手术切除或转移性胃肠道间质瘤 (GIST)。
我国拟纳入拜耳医药保健有限公司的瑞戈非尼片优先审评程序的适应症为晚期转移性 CRC。据统计，2011 年我国 CRC 的发病率和死亡率分别为 23.03/万和 11.11/10 万，且呈逐年增长趋势。
我国目前用于治疗晚期或转移性 CRC 的药物主要有 5-FU/LV、伊立替康、奥沙利铂、卡培他滨、西妥昔单抗和贝伐珠单抗等。瑞戈非尼片在我国的上市有望对那些使用过氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康治疗后疾病进展的 CRC 提供一种新的可行的治疗方案。
膦酸芦可替尼由美国 Incyte 开发，于 2011 年 11 月 16 日获美国 FDA 批准以商品名 Jakafi 上市，上市规格有 5 mg、10 mg、15 mg、20 mg 和 25 mg。Jakafi 是美国 FDA 批准的首个用于治疗原发性骨髓纤维化 (PMF) 的药物。
磷酸芦可替尼是一种非受体型酪氨酸激酶 JAK1/2 抑制剂，其通过阻断 JAK1/2 信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。临床研究结果显示，PMF 患者经使用本品治疗 32 个月后，总生存率达 69%。
同时，PMF 患者使用本品长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与 PMF 相关的临床症状。本品常见不良反应是血小板减少、贫血、乏力、腹泻、呼吸困难、头痛、头晕和恶心等。
我国拟纳入北京诺华制药有限公司的磷酸芦可替尼片优先审评程序，适应症为 PMF。美国将 PMF 定义为一种罕见病。PMF 的年发病率为 0.6-1.3/10 万，美国发病率为 1.5/10 万。
我国目前尚无详实的流行病学数据。基于我国人口基数较大，且随着环境恶化以及人口老龄化，预计我国 PMF 患者并不少见。PMF 的中位生存期为 3.5-5.5 年，约有 10%～15% 的患者最终将转化为急性白血病。
我国目前主要针对 PMF 患者出现的如贫血、脾肿大、体质性症状、症状性髓外造血等临床症状进行常规治疗。英国骨髓纤维化研究和诊治指南 (2014) 推荐 PMF 患者在以下情况首选芦可替尼治疗：症状性脾脏肿大，影响生活质量的 PMF 相关症状，PMF 导致的肝脏肿大和门脉高压。可见，芦可替尼临床地位渐已凸显。
在美国获准上市后不到 5 年的 Jakafi 如今已成为名副其实的重磅炸弹级药物。来自 EvaluatePharma 的数据显示，2015 年 Jakafi 销售额为 10.11 亿美元，同比增长 59%。
若磷酸芦可替尼片在中国顺利获准上市将有望解决国内 PMF 患者无药可用的局面，为 PMF 患者提供一种新的治疗方案，预计可产生较大的社会效益。目前，尚未见国内企业向 CFDA 提出有关磷酸芦可替尼片的注册申报。
来自 EvaluatePharma 的数据显示，2015 年 Stivarga 的销售额为 3.47 亿美元，同比增长 17%。据悉，除原研公司已向 CFDA 提出有关瑞戈非尼的进口注册申请外，国内已有多家企业按照 3.1 类新药提出注册申请，其中，江苏豪森、江苏奥赛康和四川科伦等企业已获临床批文 (详见表 1)。
由此预计：未来几年，在为我国转移性 CRC 患者提供一种新的治疗方案的同时，瑞戈非尼国内市场竞争将会相当激烈。
膦酸芦可替尼由美国 Incyte 开发，于 2011 年 11 月 16 日获美国 FDA 批准以商品名 Jakafi 上市，上市规格有 5 mg、10 mg、15 mg、20 mg 和 25 mg。Jakafi 是美国 FDA 批准的首个用于治疗原发性骨髓纤维化 (PMF) 的药物。
磷酸芦可替尼是一种非受体型酪氨酸激酶 JAK1/2 抑制剂，其通过阻断 JAK1/2 信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。临床研究结果显示，PMF 患者经使用本品治疗 32 个月后，总生存率达 69%。
同时，PMF 患者使用本品长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与 PMF 相关的临床症状。本品常见不良反应是血小板减少、贫血、乏力、腹泻、呼吸困难、头痛、头晕和恶心等。
我国拟纳入北京诺华制药有限公司的磷酸芦可替尼片优先审评程序，适应症为 PMF。美国将 PMF 定义为一种罕见病。PMF 的年发病率为 0.6-1.3/10 万，美国发病率为 1.5/10 万。
我国目前尚无详实的流行病学数据。基于我国人口基数较大，且随着环境恶化以及人口老龄化，预计我国 PMF 患者并不少见。PMF 的中位生存期为 3.5-5.5 年，约有 10%～15% 的患者最终将转化为急性白血病。
我国目前主要针对 PMF 患者出现的如贫血、脾肿大、体质性症状、症状性髓外造血等临床症状进行常规治疗。英国骨髓纤维化研究和诊治指南 (2014) 推荐 PMF 患者在以下情况首选芦可替尼治疗：症状性脾脏肿大，影响生活质量的 PMF 相关症状，PMF 导致的肝脏肿大和门脉高压。可见，芦可替尼临床地位渐已凸显。
在美国获准上市后不到 5 年的 Jakafi 如今已成为名副其实的重磅炸弹级药物。来自 EvaluatePharma 的数据显示，2015 年 Jakafi 销售额为 10.11 亿美元，同比增长 59%。若磷酸芦可替尼片在中国顺利获准上市将有望解决国内 PMF 患者无药可用的局面，为 PMF 患者提供一种新的治疗方案，预计可产生较大的社会效益。
目前，尚未见国内企业向 CFDA 提出有关磷酸芦可替尼片的注册申报。
于 2012 年 11 月 6 日获美国 FDA 批准上市的枸橼酸托法替布片 (商品名：Xeljanz) 是由辉瑞开发的一种治疗类风湿关节炎 (RA) 的首创药物。
枸橼酸托法替布是一种 JAK3 激酶抑制剂，其对 JAK3 的抑制强度是 JAK1、JAK2 的 5～100 倍。枸橼酸托法替布片适用于对甲氨喋呤反应不佳或不能耐受的中至重度活动性 RA 成年患者; 可用作单药或与甲氨喋呤或其他非生物制品疾病修饰抗风湿药物 (DMARDs) 联用治疗 RA。
此外，美国 FDA 还于 2016 年 2 月 23 日批准辉瑞的枸橼酸托法替布缓释片 (商品名：Xeljanz)。其中，速释片的规格为 5 mg，缓释片的规格为 11 mg。
临床试验证实，枸橼酸托法替布片可改善 RA 的临床症状和体征，减缓关节结构损伤，改善机体功能，其主要不良反应包括头痛、头晕、恶心、呕吐、鼻咽炎、呼吸道感染等。枸橼酸托法替布的问世对治疗 RA 具有划时代的里程碑意义。
RA 是一种以慢性侵蚀性关节炎为特征的全身性自身免疫性疾病，若不经正规治疗，约有 75% 的患者将在 3 年内出现残疾。据统计，我国 RA 总患者人数已超过 500 万。GlobalData 曾预计未来 10 年 (2013-2023) 全球 RA 市场将以 2.1% 的年复合增长率增长，到 2023 年将达 193 亿美元。
另有行业专家分析认为，2022 年前驱动 RA 市场增长的主要驱动力为 JAK 抑制剂。来自 EvaluatePharma 的数据显示，2015 年枸橼酸托法替布片销售额为 5.23 亿美元，同比增长 70%。
据悉，国内已有包括重庆医工院、四川海思科、齐鲁制药、山东罗欣、浙江海正和四川科伦等在内的 30 多家企业按照 3.1 类新药向 CFDA 提出枸橼酸托法替布片注册申请，而且至少 20 家企业已获临床批文。可见，枸橼酸托法替布片未来国内市场竞争将异常激烈，其市场格局究竟如何值得期待。
于 2014 年 10 月 15 日获美国 FDA 批准的尼达尼布软胶囊 (商品名：Ofev) 是由德国勃林格殷格翰开发的一种用于治疗特发性肺纤维化 (IPF) 的药物，上市规格有 100 mg 和 150 mg。
在欧洲，2014 年 10 月，EMEA 批准尼达尼布与多西紫杉醇合并用于一线化疗后局部晚期、转移性或局部复发性非小细胞肺癌成人患者，商品名为「Vargatef」。同年 12 月，欧洲 EMEA 还批准尼达尼布用于治疗 IPF。
尼达尼布是一种三联血管激酶抑制剂，其作用靶点有血小板源生长因子 (PDGF)、血管内皮生长因子 (VEGF) 和碱性纤维母细胞生长因子 (bFGF)。尼达尼布与上述各受体的 ATP 结合位点竞争性结合，阻断 IPF 病理机制中至关重要的成纤维细胞增殖、迁移和转化的细胞内信号。
除尼达尼布外，美国 FDA 还批准了另一款可用于治疗 IPF 的药物为吡非尼酮 (商品名：Esbriet)。来自 EvaluatePharma 的数据显示，2015 年 Ofev 的销售额为 3.33 亿美元，而 Esbriet 则为 5.85 亿美元。
吡非尼酮目前已实现国产化。尽管吡非尼酮的问世已解决我国 IPF 患者的用药可及性问题，但尼达尼布的上市有望为我国 IPE 患者提供新的治疗方案。据悉，国内目前已有包括正大天晴、四川科伦和江苏豪森等多家企业向 CFDA 提出有关本品的注册申请。
于 2004 年 5 月 19 日获美国 FDA 批准的注射用阿扎胞苷 (商品名：Vidaza) 是首个获批用于治疗骨髓发育不良综合征 (MDS) 的药物，规格为 100 mg/瓶。Vidaza 适用于难治性贫血 (RA)、环形铁粒幼细胞性难治性贫血 (RARS)、难治性贫血伴原始细胞增多 (RAEB)、难治性贫血伴原始细胞增多转变型 (RAEB-T) 和慢性粒-单核细胞白血病 (CMMoL)。
阿扎胞苷是一种胞嘧啶核苷衍生物，参与 DNA 复制，通过对 DNMT 阻断甲基化反应的中间过程进行抑制，从而抑制细胞的基因组 DNA 的甲基化状态。阿扎胞苷的作用呈剂量依赖性：低浓度时通过降低细胞内的 DNMT 可使基因甲基化程度降低; 高浓度时参与 DNA 的复制或 RNA 的翻译，从而产生细胞毒性作用。
阿扎胞苷的主要竞争者是地西他滨，但有临床研究数据显示地西他滨不能提高 MDS 患者的生存率。值得一提的是，2011 年美国国立综合癌症网络 (NCCN) 指南将阿扎胞苷作为中危-2 及高危 MDS 治疗的首选药物。可见，阿扎胞苷治疗 MDS 的临床地位意义深远。期待阿扎胞苷尽快在国内上市，以解决我国目前 MDS 治疗不能满足临床需求的现状。
来自 EvaluatePharma 的数据显示，2015 年 Vidaza 的销售额为 7.60 亿美元，与 2014 年基本持平。在拟被纳入优先审评程序药品注册的 6 个产品中，与枸橼酸托法替布片和瑞戈非尼片等产品相比，该产品国内关注度略低。尽管如此，国内目前已有南京圣和、南京华威和杭州容立等企业已获临床批文，本品国产化指日可待。
于 2011 年 8 月获美国 FDA 批准的维莫非尼片 (商品名：Zelboraf) 是继美国批准 Yervoy 后的第二个用于治疗黑色素瘤的药物，上市规格为 240 mg。维莫非尼适用于具有 BRAF V600E 基因突变不可切除或转移性黑色素瘤患者。
维莫非尼是一种选择性 BRAF V600E 蛋白突变抑制剂，通过抑制 BRAF，阻断 MAPK 信号通路，抑制致癌基因活性，从而抑制恶性肿瘤细胞的增殖。临床试验证实，与标准化疗方案相比，维莫非尼可改善 BRAF V600E 基因突变型黑色素瘤患者有效率、无进展生存期和总生存率。
然而，维莫非尼长期疗效并不理想，大部分患者用药后复发，并发展成耐药且致死的黑色素瘤。维莫非尼最常见不良反应有角化棘皮瘤和皮肤鳞状细胞癌，其它不良反应还有皮疹、光敏性增加、关节痛、脱发、疲劳以及心跳异常。
来自 EvaluatePharma 的数据显示，2015 年维莫非尼全球销售额为 2.18 亿美元，同比增长-14%。2015 年维莫非尼销售额下滑的主要原因是受百时美施贵宝的 Opdivo 和默沙东的 Keytruda 竞争影响。目前，尚未见国内企业向 CFDA 提出有关维莫非尼片的注册申报。
