夏尔日前宣布，美国 FDA 授予公司旗下试验性药物 SHP626（volixibat）快速通道审评资格，该药物旨在用于伴有肝纤维化的非酒精性脂肪肝炎成年治疗治疗。
夏尔是一家全球性的生物科技公司，该公司正开发 SHP626 作为一种日服一次的顶端钠依赖性胆汁酸转运体（ASBT）抑制剂，ASBT 是一种蛋白，主要负责将胆汁酸从肠道重吸收到肝脏。非酒精性脂肪肝炎是一种严重的、慢性肝脏疾病，这种病会变得比较严重，导致肝纤维化、肝硬化、肝衰竭及肝癌。目前尚无获得批准的药物用于这一疾病。
「夏尔对 SHP626 的开发计划旨在伴有肝硬化的非酒精性脂肪肝炎成年患者治疗中解决未满足的需求，」夏尔研发总监 Vickers 博士称。「被授予快速通道审评资格是对罹患这种严重病症患者迫切需要开发新的、有效治疗选择的进一步认可。」
对非酒精性脂肪肝炎有前景的初步结果
SHP626 用于非酒精性脂肪肝炎获得 FDA 快速通道审评资格是基于临床前及 1 期研究的结果。FDA 的快速通道审评资格是一种审评程序，其旨在促进治疗严重病症及填补未满足医疗需求药物的开发及快速审评。然而，这一资格并不能保证 FDA 最终或在规定时限内批准 SHP626 用于非酒精性脂肪肝炎。
夏尔将启动 SHP626 的一项随机、安慰剂对照、双盲 2 期试验研究，用以在非酒精性脂肪肝炎成年患者中评价 Volixibat 三种剂量规格的安全性、耐受性及有效性，试验周期为 48 周。这项 2 期研究将在美国、加拿大及英国进行。
评价的副作用
SHP626 已在临床前及 1 期研究中予以评价，这些研究中，SHP626 在健康志愿者、超重及肥胖志愿者中与安慰剂相比的安全性、耐受性及初步活性得到评价。SHP626 在 1 期试验中最常发生的不良事件是胃肠道问题，主要是腹泻。虽然大多数患者会出现胃肠道问题，但这不被认为是严重的。报道的 1 例严重不良事件被认为与 SHP626 相关，即丙氨酸转氨酶出现升高，这导致该例患者用药中止。
