辉瑞公司表示,已经以总交易价值 6.45 亿美元收购了私营基因治疗研发公司 Bamboo Therapeutics,此举将提高其在罕见疾病治疗领域的地位。
基因治疗研究的目的是在病灶细胞中插入纠正基因,这一技术可以追溯到 15 年前,然而由于遭受多次挫折和一直困扰的安全问题,该技术难以有很大发展。但是,随着置换基因进入细胞的方法有了突破,其未来发展变得乐观。
遗传物质可通过各种方法进入细胞,最常见的是使用病毒载体转染。Bamboo 公司优化了 Samulski 博士的方法。Samulski 被认为是该领域的先驱,他第一个成功运用腺病毒(AAV)作为载体将正常基因替换缺陷基因。
美国食品和药物管理局目前尚未批准任何基因治疗产品,但欧洲已经批准了两项,包括葛兰素史克公司用于治疗婴儿严重血液疾病的产品,以及来自 uniQure NV 的治疗罕见免疫功能紊乱的产品。
通过此次收购,辉瑞将获得 Bamboo 公司用于罕见疾病的实验性基因治疗技术,涉及的适应症包括杜氏肌营养不良(DMD),巨轴突神经疾病(GAN),弗里德共济失调(FA)和卡纳疾病。
Bamboo 成立于 2014 年,总部位于北卡罗来纳州教堂山分校,主要研究领域包括神经系统及神经肌肉型疾病,其开发的药物仍处于前期或初期阶段。辉瑞公司将向 Bamboo 支付 1.5 亿美元的前期资金,Bamboo 还将获得 4.95 亿美元的阶段性付款。
基因治疗技术被认为能够一次性治愈顽固性和或治疗费用昂贵的疾病,最近几年辉瑞公司一直在对这一领域进行投资。2014 年,辉瑞与总部位于费城的 Spark Therapeutics 公司合作开发了血友病 B 基因治疗产品 SPK-9001。今年年初,辉瑞公司又与总部位于加州的 Emeryville 签署了 4D 分子治疗的一项合作和授权协议,有针对性的开发心脏疾病药物。
其他大型制药公司也在开展类似的投资活动。施贵宝与 uniQure 公司共同开发用于心脏疾病的基因治疗药物,新基公司已与蓝鸟生物公司联手开发癌症领域的相关产品。