随着全球医疗支出的压力越来越大，这个每年 1 万亿的医药行业需要寻找新的方式来对产品进行定价，比如传统的方式是按药片数或包装规格定价，而未来可以是根据产品对患者健康的改善程度定价。
在美国，竞选的两党都宣称在上任后将对药品价格采取新的行动。在欧洲，经济发展滞缓，各个国家健康预算下降。而在中国和其他亚洲市场，政府对供应商的态度也越来越强硬。在这样的局势下，依据临床效果给药物定价是为了确保让有限的资金给患者带来最大的利益，并投资给未来最有前途的能带来医学进步的产品。这样的定价方式已经在进行一些实验。
但要让行业整体转变成一个新的模式，需要数据收集方式的改进和思维的改变，药品定价方面专家表示。「最终，我们会达成这一目标，」 苏黎世营销战略管理顾问公司 ZS Associates 的经理 Kessler 表示，「但这是一个长期而艰难的旅程，因为要获得正确的数据并与衡量疗效达成一致很难。」
在过去，政府和保险公司为了给新药留出预算，需要将专利到期的旧药切换成价格较低的仿制药。但如今，在例如美国这样的主要市场上，仿制药已经占了近九成，并且几乎没有主要药品面临专利保护到期。因此，在癌症和其他难以治疗的疾病领域，即使进入市场的竞争产品越来越多，药价依然昂贵，预算余量也不足。今年美国食品和药物管理局已经批准了 16 个新药物。
诺和诺德在 8 月 5 日给投资者预警称，该公司市值将会下跌 100 亿美元。这家全球最大的糖尿病公司警告称美国的产品价格将下跌。医药福利经理公司管理的美国医疗保险计划正在强烈抵制价格过高的药物，包括诺和诺德 的产品在内，导致糖尿病等疾病领域产品紧缩，现在这种疾病的医疗支出占全球的 12%。
这家丹麦公司在美国市场上有非常高的曝光率，但它不是唯一一个面临艰难时期的公司。诺华，礼来和葛兰素史克的首席执行官最近都警告称，对于董事会来说药品定价将越来越具有挑战性。
美国市场占全球药品销售的 40%，对于各家药品公司高管来说这个市场是重中之重，其中有些人私下承认，将做好准备与政治家开展「对抗性」的关系。无论希拉里或是特朗普都曾建议开展新的措施来抑制物价，包括允许从成本较低的国家进口，而美国个别州，比如佛蒙特州已经实施透明度法案，要求公司披露成本来证明药品价格是合适的。
诺华公司首席执行官 Jimenez 认为，制药公司必须开发依效果定价的定价模型，这家瑞士制药商最近与两家美国的保险公司讨论其心脏衰竭新药的定价协议，将使用基于疗效的定价机制。根据该协议，诺华的产品 Entresto 的价格是基于未来证明过的患者入院后心脏衰竭的比例，保险公司按这一比例计算并支付，而不是按包装规格支付。
这样做的目的是提供一种灵活的定价制度，医疗服务提供者的产品没能按计划起作用时不要求费用，而在其产品疗效很好时付出更多的费用。欧洲是实践这一举措的先锋。英国在 2007 年与强生公司达成了基于其抗血癌药物早期疗效的交易协议，意大利也使用患者数据基于患者对抗癌药物的实际相应结果来支付药物费用。
葛兰素史克首席执行官 Witty 认为这种以结果为基础的定价方式慢慢变得更加适用于多种疾病领域和地域，并将成为常态。「不管谁在美国赢得选举，在欧洲，我们将看到这一机制在未来的几年里发挥出作用，」他告诉记者，「我不是特别期待在 2017 年出现任何质的改变，但我会说到 2018 和 2019 年这种变革的进步是值得关注的。」
欧洲医药行业贸易协会已经对转换成效果定价机制的方式开展讨论。在德国，价格限制措施已经造成一些企业的产品退出市场，而英国采用严格的成本效益规则，如何有效配给也需要讨论。亚洲最大的两个市场，中国和日本，政府也介入以新的方式防止成本失控。
AXA Framlington 健康基金经理 Saurymper 认为，对于投资者来说这一问题也需要提上议程，至少在基因和细胞疗法的到来时有所准备。这些方法可以治愈一些严重疾病，如血友病和某些癌症，但每个患者的费用在几十万甚至上百万美元。「效果定价将变得更加重要，」他指出。
尽管如此，这种模式面临的障碍仍然是巨大的。制药公司和医疗机构必须共同合作开发一个系统用以捕捉和证明一个药物的临床应用价值，理想的系统应该是基于刚刚出现的计算机系统。另外，因为需要建立明确的临床结果为患者确定疗效归因于药物或其他医疗投入，所以存在潜在的法律陷阱。
「总的来说，这是一个正确的方向，但也有不少实际困难，」BonelliErede 律师事务所的医疗方面专家 Roberts 表示，「如果对于疗效是否实现有意见分歧，有可能出现法律上的挑战。」
