虽然「辅助用药目录」都是各省或试点地区目录，但国家层面出台的控费指引表明，对辅助用药的监控势必全国化。
2016 年 6 月 20 日国家卫计委发布的《关于尽快确定医疗费用增长幅度的通知》可谓一个关键的控费指引，要求从严管控辅助用药，并列出相关措施。其中还提到 2017 年底的目标——全国医疗费用增长幅度降到 10% 以下。
辅助用药被妖魔化为「神药」，其适用症广、用量高、销售额排名前列，已然成为药品控费政策中重点监控的药物。事实上，在业界对辅助用药的界定尚有争议的时候，医疗机构已经开始对辅助用药的监控出台各项管理措施。未来，「辅助用药目录」或成为所谓的「重点监控药品目录」。
医保告急：辅助用药严管势在必行
医保基金赤字危机已迫在眉睫。
根据人社部发布的《2015 年度人力资源和社会保障事业发展统计公报》，全年城镇基本医疗保险基金总收入 11,193 亿元，支出 9,312 亿元，分别比上年增长 15.5% 和 14.5%。相对于 2014 年支出增长率 19.6% 和收入增长率 17.4%，2015 年支出增长率终于低于收入增长率。
此前有数据指出，2014 年我国已有 185 个统筹地区的城镇职工医保资金出现收不抵支。十八届五中全会提出要健全医疗保险稳定可持续筹资和报销比例调整机制，研究实行职工退休人员医保缴费参保的政策，更是意味着医疗费用大幅增加、医保筹资增速放缓及人口老龄化这三重因素叠加作用之下，医保基金快要扛不住了。
医疗保险基金告急的压力，推动卫计委通过引导医生临床合理用药来减少医生处方临床疗效不明确药物的行为; 医保主管部门则从控费的角度，在保证病人必需用药的基础上，对价格较高、疗效不确切的药物严格监控，提升医保基金的使用效率。「辅助用药」在临床使用量大，销售额占比较高，疗效不明确，必然会是医保控费的重点监控目标。
由于基药和医保目录中都含括了辅助用药，人社部必然会从严格管控医生是否按照说明书处方，有无根据医保药品中对辅助用药限制来使用辅助用药，警告医生不得随意扩大药品说明书规定的适应症、延长疗程、增加剂量等。医师用药超出医保人均费用标准，医保中心拒付，医师过度开药的行为就会被限制。
2016 年 4 月发布的《国务院办公厅关于印发深化医药卫生体制改革 2016 年重点工作任务的通知》，要求公立医院改革试点城市要列出具体清单，对辅助性、营养性等高价药品不合理使用情况实施重点监控，期望能初步遏制医疗费用不合理增长的势头。
分类之争：用药由医疗机构和医生掌握
辅助用药的其中一个争论点是，药品在不同疾病不同使用条件下，其作用和意义是不一样的，有些产品在某些科室或疾病治疗中是辅助的，而在另一些疾病治疗可能是临床需求型治疗性用药。
辅助用药目录中的有些药品是有临床需求的治疗性用药。譬如根据 2007 年原卫生部发布的《麻醉药品临床应用指导原则》所提及的麻醉辅助用药中，有部分药物就有明确的临床治疗需求：
非甾体类消炎药对骨转移、软组织浸润、关节筋膜炎及术后痛有明显的辅助治疗作用; 糖皮质激素对急性神经压迫、内脏膨胀痛、颅内压增高等均有较好的缓解作用; 三环类抗抑郁药是治疗神经痛、改善抑郁和失眠的较理想的药物; 对骨转移引起的疼痛，除放射治疗和前述治疗外，降钙素是近年来使用较有效的药物。
此外，辅助用药和安慰剂的区别点也是争论的要点。服用安慰剂，对于那些渴求治疗、对医务人员充分信任的患者，能在心理上产生良好的积极反应，从而改善人的生理状态，这种反应被称为安慰剂效应。任何药物都可产生安慰剂效应。辅助用药一般被认为不对因也不对症治疗，治疗疗效不明确，安慰剂通常也是安全无效，那么辅助用药是否就是安慰剂?
另外，中成药特别是中药注射剂是否属于辅助用药亦引起广泛争论。西医医生使用中药注射剂按照西医理论应用可能是辅助用药，但是按照中医辨证施治理论使用中药注射剂就是治疗性产品。
再如，化学药中大名鼎鼎的「神药」阿司匹林。1898 年其上市时是治疗疼痛、发热和炎症，通常用于缓解头痛、肌肉痛、牙痛、感冒及关节肿胀等。
1979 年美国 FDA 准许其作为预防脑血栓再发药物，1985 年适应症扩大到预防心肌梗塞再发。其后，随着临床数据的积累，阿司匹林又可用于预防暂时性脑缺血发作 (TIA)、心肌梗塞、心房颤动、人工心脏瓣膜、动静脉瘘或其他手术后的血栓形成，也可用于治疗不稳定型心绞痛。
2014 年，英国科学家对所有可用的证据进行评估分析后得出结论，每天服用阿司匹林能减少患上或死于胃癌、肠癌等的几率。
上市近 90 年的二甲双胍的情况与阿司匹林类似。二甲双胍主要用于 2 型糖尿病的治疗以及常规治疗多囊卵巢综合症。
此后有研究发现，二甲双胍能延缓衰老，其在降低糖尿病患者肿瘤风险方面的作用也得到证实，并能改善酒精性脂肪肝的症状，预防并治疗常见的致盲疾病葡萄膜炎，降低帕金森病患病率等，甚至可扩充适应症到呼吸系统疾病用于肺结核辅助治疗。预计二甲双胍未来在临床应用方面有更多的用途。
然而，「神药」如阿司匹林的临床使用方案亦存在争论。如是否应用阿司匹林来预防心脏病或中风的首次发作?FDA 推荐患者每日服用阿司匹林有助于预防高危人群心脏病及中风的发作，对于心脏病和中风高危人群，已有足够的证据支持阿司匹林的有效性。
但是，2015 年的一项研究表明，十分之一的美国患者并不适合接受每日低剂量阿司匹林预防心脏病或中风的首次发作。健康人每日服用阿司匹林可能「弊大于益」：阿司匹林可降低 18% 重大心血管事件发生风险，却增加了 54% 颅内出血风险。
对于阿司匹林这类拥有大量临床数据的药物医学界尚有争论，那么对于临床数据尚不明确的药物而言，根据其尚不明确的治疗作用确定其是辅助用药还是治疗性药物，从来就不是简单的事情。
综上所述，基于辅助用药本身难以清楚界定，因而用药的最终使用权还是掌握在医疗机构和处方医生手中，通过临床需求确定药物的使用地位。
监管方式：大数据助力用药情况监测
目前医疗机构监管辅助用药通常有三步：
第一步是对重点药品进行重点监控。药学部根据药品使用情况，广泛调阅统计医嘱，咨询临床专家意见后，挑选出符合监控条件且在医嘱中使用量靠前的辅助用药，报药事委员会讨论通过后确定为重点辅助用药进行重点监控。
第二步是对目标人员进行全面监督。对使用重点监控辅助用药的情况进行监督，把辅助用药的使用量、使用频率、金额作为主要监控内容。对监控数据结果进行统计分析，由纪检监察处每月张榜公示。
第三步是对监管行为进行精细考量。对辅助用药的「占药品总金额的百分比」和「金额」等指标进行排名，准确把握每种辅助用药的具体使用情况， 有针对性地开展治理工作。
2016 年 6 月《关于尽快确定医疗费用增长幅度的通知》虽然没有提到对辅助用药的限制措施，但要求建立公立医院医疗费用监测体系，根据费用指标监测结果，对本地区医院医疗费用增长情况进行排序，每年定期公示排序结果，加强信息公开和社会监督。预计该体系的建立将有助于监测辅助用药的使用情况。
临床路径与单病种付费管理也是目前卫计委和人社部门推广的管理方式，通过针对某一疾病建立一套标准化治疗模式与治疗程序，以循证医学证据和指南为指导来促进治疗组织和疾病管理的方法，最终起到规范医疗行为、规范辅助用药合理使用、降低成本、提高医疗质量的作用。
国家近年来建立了各种数据库，用于追踪分析某些用药金额特别大的产品和医保药物的使用状况，这意味着通过大数据的分析运用来评价某些药品的效果并不是遥远的事。
