今天，生物制药公司 Stemline Therapeutics 宣布，美国 FDA 已授予其临床新药 SL-401 突破性疗法认定。该新型药物可靶向白介素-3 受体（interleukin-3 receptor ，CD123），用于治疗急浆细胞样树突状细胞肿瘤（blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN）。
BPDCN 的症状（图片来源：Stemline 官方网站）
近年来，生物医学研究人员发现了一群叫做癌症干细胞（Cancer Stem Cells）的特殊肿瘤细胞，他们虽然一般只占肿瘤数量的 1% 到 5%，但它们却像「种子」一样具备高度增殖性，能够以此为基础扩散出其他大部分的肿瘤细胞（95%-99%）。
Stemline 的治疗理念是靶向癌症干细胞（图片来源：Stemline 官方网站）
虽然化疗和放疗等标准治疗方案，最初可能杀伤肿瘤细胞、缩小肿瘤体积，但这些手段未能根除肿瘤干细胞。于是，往往残留的癌症干细胞重新「死灰复燃」，造成肿瘤复发。
Stemline Therapeutics 公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发新型抗肿瘤药治疗，特别是靶向癌症干细胞。其候选产品 SL-401 就是一种针对存在于癌症干细胞、BPDCN、急性髓性白血病（AML）及其他血液癌症细胞上的白介素-3 受体的靶向治疗产品。在这之前，SL-401 被美国 FDA 授予用于治疗 AML 和 BPDCN 的孤儿药资格认定。
SL-401 的构建方法（图片来源：Stemline 官方网站）
这一突破性疗法认定是基于使用 SL-401 一线治疗 BPDCN 患者或治疗复发、难治性患者的 2 期临床研究，试验结果提供了良好的疗效和安全性数据。Stemline 公司正在开展多项癌症临床计划来评估 SL-401 的疗效。
候选产品 SL-401 正在进行多项临床研究（图片来源：Stemline 官方网站）
Stemline 的首席执行官 Ivan Bergstein 博士说道：「我们非常高兴 SL-401 已被 FDA 授予了突破性疗法认定治疗 BPDCN 患者。我们将继续与 FDA 紧密合作，努力尽快把这个具有前途的治疗方案提供给所有 BPDCN 患者。鉴于 SL-401 治疗 CD123 阳性癌症的有效性，以及其易于管理、与其他抗肿瘤药剂不冲突的安全性特点，我们积极在其他已注册的临床试验中继续开发 SL-401 作为单一或联合药物，针对这些 CD123 阳性的癌症适应症。今年晚些时候，我们希望提供多个 SL-401 临床研究的进一步更新数据。」
