杨森制药国际日前宣布向欧洲药品管理局提交一份 II 类变更申请，寻求扩大免疫治疗药物 DARZALEX（daratumumab）现在的上市许可范围，扩展用于治疗既往至少接受过一种治疗的复发性多发性骨髓瘤成年患者。此次适应证范围的扩展基于 Daratumumab 与来那度胺（一种免疫调节剂）、地塞米松合并用药，或与硼替佐米及地塞米松的合并用药。
Daratumumab 单药目前被欧盟委员会批准用于治疗复发及难治性多发性骨髓瘤成年患者，适用于先前使用过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等药物治疗过的患者，及证明经过最近一次治疗后疾病进展的患者。
「尽管近年来取得显著进展，但多发性骨髓瘤仍是一种不能治愈的疾病。因此我们非常高兴迈出重要一步，进一步意识到 Daratumumab 的潜能，以及其作为一种支柱疗法用于多发性骨髓瘤治疗的可能获益，」杨森集团负责欧洲、中东和非洲的主席 Griffiths 称。「我们期望在审评的整个过程中与欧洲药品管理局密切合作，继续致力于探索这款药物用于等待新治疗选择患者的充分临床获益。」
这次提交的申请资料正等待欧洲药品管理局审评，申请资料主要基于两项 3 期研究的数据，试验受试者为先前接受过一种或更多种各线药物治疗的多发性骨髓瘤患者，研究显示 Daratumumab 与一种蛋白酶体抑制剂或免疫调节剂的合并用药导致疾病进展或死亡风险降低 60% 以上。
MMY3004（CASTOR）临床试验对 Daratumumab、硼替佐米及地寒米塞的合并用药与硼替佐米和地寒米塞单药进行了对比评价。研究结果之前在第 52 届美国临床肿瘤学会年会及 2016 年的第 21 次的欧洲血液学协会年度大会上公布。
MMY3003（POLLUX）临床试验对 Daratumumab、硼替佐米及地寒米塞的合并用药与来那度胺和地寒米塞单药进行了对比评价。研究结果在 2016 年的欧洲血液学协会第 21 次年度大会上公布。此次提交的申请资料还包含了 Daratumumab、泊马度胺和地塞米松合并用药治疗先前至少接受过两线药物治疗患者的 1 期研究数据。
杨森制药提交这次 II 类变更申请之前，最近还向美国 FDA 提交了 Daratumumab 与来那度胺和地塞米松合并用药，或与硼替佐米和地寒米塞合并用药治疗先前至少接受过一种治疗的多发性骨髓瘤患者的生物制品许可申请。
此外，杨森于 2016 年 7 月 25 日宣布，FDA 授予 Daratumumab 与来那度胺、地塞米松合并用药，或与硼替佐米和地寒米塞合并用药突破性疗法资格，用于治疗先前至少接受过一种治疗的患者。这标志着 Daratumumab 在美国获得第二个突破性疗法资格，该资格旨在加快治疗严重或危及生命疾病潜在新药的开发与审评，在美国，初步临床证据表明这款药物与现有治疗药物相比可以提供实质性改善。
