两项在心力衰竭患者中进行的干细胞疗法试验未能达到其目标,但试验却产生了些许临床获益。过去一周,CardioCell 与 Celyad 正在开发的候选药物结果在意大利罗马举行的欧洲心脏病学会大会上发布,而此前十多年来心力衰竭干细胞疗法试验一直未能取得理想的结果。
Celyad 旗下骨髓干细胞的 CHART-1 试验发现,与假手术相比,这种疗法在充血性心力衰竭患者中未能明显改善一连串的疗效指标,包括全因死亡率、心力衰竭恶化事件及 6 分钟行走测试。在这项 12 名患者参与的试验中,生活质量分数及心脏功能标志物(左心室收缩末期容量和射血分数)也未有明显改善。数据在干细胞使用 39 周后整理。
据主要研究者比利时阿尔斯特 OLV 医院的 Bartunek 称,虽然试验总体上是失败的,但研究者报道称,这种干细胞疗法似乎真的为一个注册的有严重心脏扩大患者亚组提供了一些获益。在接受更少注射的患者中,这种疗法有更大的获益,这表明该疗法可能正影响结局。
与此同时,CardioCell 旗下缺血性耐受性间充质干细胞也发现对住院率及左心室功能没有影响,这种干细胞经单一注射剂量用于慢性非缺血性心肌症患者。不过,患者的 6 分钟行走有统计学上的明显改善。
来自纽约石溪大学的研究者 Butler 表示,这项试验标志着静脉注射用间充质干细胞首次在任何类型的慢性心肌症患者中得到测试,Butler 补充称从单一注射剂量看到一些获益前景。
进一步的研究应探索一系列剂量的疗效,以观察这种疗法是否可以有更多持续作用及改善心脏功能,他如是补充称。对两家公司来说,2 期临床试验未能达到主要终点对这种疗法通过临床开发及特定注册试验设计提出质疑。
Celyad 表示,该公司对未来的打算将寻求欧洲药品管理局的指导,并将寻求一个合作伙伴,继续开发这种干细胞疗法。与此同时,CardioCell 表示对患者健康状况取得的统计学上显著的改善程度受到鼓舞,并继续进行多剂量研究。