如果说林林总总的药物组成了制药领域的灿烂星空的话，那么在当下，免疫肿瘤药物无疑是其中最为闪亮的一颗。不久前落下帷幕的第 19 届全国临床肿瘤学大会（CSCO）上，免疫肿瘤药物作为近年来备受关注的创新治疗方案，再次成为了大会的热点。而在免疫肿瘤药物的竞技场中，手捧多款创新药物的百时美施贵宝正居于领跑位置。
9 月 28 日，百时美施贵宝（以下简称 BMS）中国区总裁林泰慷先生在接受媒体采访时表示，如何令这些创新药物尽早造福中国患者，将是 BMS 在华业务发展战略的重中之重。
百时美施贵宝中国区总裁林泰慷博士（左）和中国研发部负责人阮卡淳博士（右）
核心：免疫肿瘤药物
恶性肿瘤是目前全世界的主要死亡原因之一。资料显示，全球癌症新发和死亡病例呈持续上升之势，新增病例有近一半出现在亚洲，其中大部分在中国。2011 年我国新增癌症病例约 337 万例，比 2010 年增加 28 万例——这相当于每分钟有 6 人罹患癌症。
面对这一庞大的未满足的医疗需求，尽管已经拥有手术、放疗、化疗乃至靶向治疗等多种肿瘤治疗方式。相较大幅延长患者生命，确保带瘤存活着的生活质量达到可能的最佳程度这一治疗目标，二者间的鸿沟依然未能弥合。基于人口老龄化步伐的加快会进一步推升肿瘤发病率，广大患者亟需创新的治疗方式。
所幸的是，新型免疫肿瘤药物的横空出世令这一局面有了改观的可能。这类药物不但现已成为肿瘤治疗研究的热点，而且在特定癌症类型的临床治疗上，已经成为和当前主流方式并重的一种疗法。
免疫肿瘤疗法主要通过调节机体免疫功能，而达到杀灭肿瘤的目的。这一概念虽然早已面世，但直到主动免疫治疗，尤其是以调节 T 细胞功能为代表的 I-O（Immuno-Oncology）治疗的出现，患者才真正从中获益。
在推动 I-O 治疗从梦想走进现实的进程中，BMS 的努力可谓功不可没，这也使得 BMS 成为免疫肿瘤治疗领域的开拓者和领先者。在圆桌会上，林泰慷向大家介绍说，2007 年，BMS 作出了一个重大的战略调整，即向新一代生物制药企业转型，朝更创新、更专业和更加以患者为中心的方向发展，以图引领行业的变革浪潮。拜战略调整所赐，免疫肿瘤治疗成为公司的核心目标之一，寄托了 BMS 用更多创新产品充实产品线的宏愿。
目前，BMS 已经在国外拥有数种已获批上市的免疫肿瘤治疗药物，包括全球第一款免疫肿瘤治疗药物 ipilimumab（抗 CTLA-4 单抗）、全球首个上市的 PD-1 免疫检查点抑制剂 nivolumab 以及 2014 年获批的 elotuzumab。2015 年，BMS 乘胜追击，首次推出两个免疫肿瘤药物双药联合疗法，即 ipilimumab + nivolumab 共同用于黑色素瘤治疗。
这其中 nivolumab 尤其值得大书特书。2015 年 3 月，FDA 在不到一周的时间内批准 nivolumab 用于治疗非小细胞肺癌，创最短审批记录。截止今天，FDA 已批准 nivolumab 治疗黑色素瘤、肺癌和肾癌等 6 个适应症，并收获 6 个突破性药物资格，且已在包括美国、日本、欧盟在内的 54 个市场获得监管部门的批准。
加速：从临床研究到应用
考虑到中国庞大的肿瘤患者人群，相较而言，他们对新型疗法的需求声音尤其强烈。这一需求，BMS 感同身受。林泰慷表示，目前，BMS 在中国的主要着力点是如何能够将公司的全球战略同中国本土战略相结合，将公司产品线中能够更好满足中国患者未尽需求的药物作为重点和优先来发展。这一点，从他在圆桌会上数次提到「加速」一词就可见一斑。
百时美施贵宝中国区总裁林泰慷博士
流行病学数据表明，在肝、食道、胃和肺等 4 种恶性肿瘤中，中国新增病例和死亡人数均居世界前列。而从理论上讲，免疫肿瘤治疗作用的是免疫系统本身，因此这类药物具有治疗多种类型肿瘤的潜力。事实上，从最早被应用于黑色素瘤后，免疫肿瘤治疗领域不断拓展，其中就包括中国高发肿瘤——肺癌和肝癌。在这方面，BMS 作为 I-O 治疗的先行者，取得了相当多的研究进展。
总体来看，美国肿瘤患者的平均 5 年生存率介于 60-70% 之间，而中国患者仅有 30%，BMS 希望能够借助免疫肿瘤药物缩小这一差距。据百时美施贵宝中国开发部负责人阮卡淳博士透露，这类药物最令人振奋之处在于，它有望提高患者的总生存并改善其生活质量。Nivolumab 有 5 个临床试验都因为提前达到了临床试验终点而得以提前终止，这一优秀表现即是明证。
阮卡淳介绍说，BMS 中国区的研发得到了总部大力度的的支持，公司的很多药物在研发早期，都会考虑到中国患者相对集中的适应证。中国区与总部之间不仅有非常密切的沟通，而且还能够充分利用总部在全球的研发项目和资源。
和中国研发部负责人阮卡淳博士
目前，BMS 在中国开展有 7 项针对 I-O 领域的临床试验，其中有两项是中国患者参与到 BMS 的全球临床试验当中。在未来，公司有计划进一步扩大中国患者参与全球试验的规模，并将对在中国高发的某些癌症类型持续重点关注。这一举措一旦实现，对中国患者非常有意义，这样会缩短获得新药在华上市的时间，他们将有机会和欧美患者那样，同期获得最新上市的药物。
与此同时，BMS 与中国本土的研发力量也保持着良好的合作关系。无论是生物技术公司还是大学，期间涌现了相当多的有潜力的研发项目。
从临床研究推进至临床应用，药物可及性是难以规避的问题。林泰慷强调，如果公司每年投入大量的研发费用得到的产品，如果患者用不起，那就完全没有意义了。在被问及 BMS 是否愿意参与中国的国家药品价格谈判时，他表示，BMS 对此持开放态度，如果有机会获邀，BMS 将会参与其中。我们希望最终的结果能够实现患者、药物支付方及制药企业的三赢。
不过，当下 BMS 的重点工作仍是聚焦于通过设计完备，组织良好的临床试验提供更多关于免疫肿瘤药物的循证依据，以推进药物尽早获得中国药监部门的批准，毕竟，这是获得药物可及性的前提。林泰慷也提到，百时美施贵宝拥有如博路定®产品在中国上市的成功经验，对于肿瘤免疫产品在中国的上市很有信心。
此外，林泰慷表示，在过去的一两年间，中国的药政环境一直在向好发展。2015 年 8 月国务院发布的 44 号文件（国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见）为新药审批的加速又添加了强有力的推动。希望能够藉此为起点，使得更多亟待关注的疾病领域能够涌现更多的新药，并通过优先和加速审批的渠道，使这些药物尽早令中国患者受益。
