欧洲药品管理局授予 Abeona 旗下领先的基因疗法项目 ABO-102 孤儿药资格，该疗法用于乙酰肝素硫酸酯酶缺乏综合征，这种病是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病（MPS IIIA），其可引发神经认知下降、失语、可动性丧失及儿童夭折。
Abeona 的 MPS IIIA 项目 ABO-102 先前已被 FDA 授予孤儿药资格，并且作为优先审评券程序首要部分，还获得罕见儿科疾病资格。
「获得欧盟孤儿药资格是一个重要的里程碑，这可以为我们公司带来重要的商业受益，」 Abeona 公司总裁兼首席执行官 Miller 博士称。「从监管与商业角度看，与这些资格相关的受益及优惠条件包括市场独占权，具有重要的战略意义，可以为股东潜在地创造价值。」
