武田药业的 Ninlaro 作为多发性骨髓瘤的二线治疗并在欧洲获得条件性上市批准。该药物获批与来那度胺和地塞米松组合用于至少接受过一种药物治疗的成年患者。去年 11 月 Ninlaro 已在美国获得批准。
欧盟的这项决定使 Ninlaro（ixazomib）成为第一个被批准用于治疗多发性骨髓瘤的口服蛋白酶体抑制剂，批准依据是关键的第三阶段 TOURMALINE-MM1 试验数据，其显示该疗法使复发和难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期增加约 6 月，即与安慰剂组相比增加 35%。根据目前所获得的数据，从 Ninlaro 组所观察到的无进展生存期优于特定的患者亚群，总生存期的后续分析计划在 2017 年进行。
「对于欧洲的骨髓瘤患者，ixazomib 的批准意味着当病情复发时，我们有一个新而有效的治疗选择，」英国骨髓瘤患者代表 Munro 表示，「我赞赏欧盟委员会认可 ixazomib 将给患者带来额外的获益，这些患者不仅希望得到有效和可耐受的治疗方案，而且还倾向口服治疗的方便选择，我非常希望整个欧洲国家的卫生系统都能够尽快采用这个药物。」
根据有条件的营销授权途径，Ninlaro 可应用的条件是在立法和指南中定义的范围和标准下，立即用药的获益大于常规试验数据不全的风险。有条件的营销授权每年审查一次，并且通常取决于一些特定的要求，例如新的临床数据，目的是确认药物的获益超过任何风险。
