欧洲监管机构已同意审查意大利制药商 Dompe 的孤儿药 Oxervate,对于患有严重眼疾神经营养性角膜炎的患者来说,这个药物可能成为第一个可用的生物技术制药。
神经营养性角膜炎是一种罕见的退行性眼病,每 10000 人中有不到 5 位患者,其角膜上皮受损并且会导致角膜敏感性的丧失。角膜溃疡,溶解和穿孔也可以产生更严重的状况,影响视觉能力。
各种临床病症,例如角膜的病毒性感染,眼部损伤,化学烧伤和损伤,角膜手术或全身性疾病(例如糖尿病)都可以导致该疾病,但对于构成疾病的主要原因神经损伤仍然没有直接的治疗方式。
Oxervate(cenegermin)是人类神经生长因子(NGF)的重组类型,由诺贝尔奖获得者 Montalcini 发现。该药物是由人体天然产生的蛋白质,负责神经细胞的发育,维持和存活。该公司指出,考虑到病情的严重性,缺乏对患者有效的治疗选择以及产品的创新性,欧洲药品管理局将对该新药申请进行加速评估。