3 月 8 日,爱可泰隆旗下药物 Ledaga 获欧盟批准,该药物用于治疗蕈样肉芽肿型皮肤 T 细胞淋巴瘤(MF-CTCL),这是一种罕见的危及生命的免疫系统肿瘤,其发病于皮肤。这种病是最常见形式的皮肤 T 细胞淋巴瘤,其在患者身上的病程是不可预测的。大约 34% 的病例在发现时疾病已恶化,并且多数已处于晚期,MF-CTCL 细胞可转移到人体其它组织,包括肝脏、脾脏及肺。
MF-CTLC 往往发生在 50 岁以上的患者中,男性的发病率更高。该疾病出现初期皮肤干燥并伴有红疹,或有瘙痒发生。鉴于这种情况,MF-CTLC 通常被误认为湿疹或银屑病,从而延误诊断。这种疾病继而能在皮肤上形成鳞状斑块,覆盖小片或大片的皮肤。大的肿块或肿瘤结节也可能会出现,可能会涉及到淋巴结。
目前的研究表明,在 MF-CTCL 早期被确诊的患者可以有正常的预期寿命,但从确诊算起平均时间也就 2-7 年时间。该疾病的主要治疗目标是阻止疾病恶化。Ledaga (氮芥) 是一种烷化剂药物,其为局部用药,为无色的凝胶剂,日用一次。这次的批准基于关键的 201 研究结果,该研究是有史以来在早期 MF-CTCL 患者中进行的最大规模随机对照研究,参与的受试者有 260 人。
这项研究表明,以 Ledaga 治疗至少 6 个月的可评价患者,根据病变严重程度综合评价指数(cails)得分,有 77% 的人获得临床缓解,相比之下,对照组患者有 59% 的人获得临床缓解。另外,以试验药物治疗的患者,有 19% 的人获得完全缓解,而对照组有 15% 的人达到完全缓解,研究启动后最早 4 周就能观察到平均 CAILS 得分下降。
Ledaga 治疗最常见的副作用是皮肤相关副作用,包括皮炎(54.7%)、瘙痒(20.3%)、皮肤感染(11.7%)、皮肤溃疡及起泡(6.3%)及皮肤色素沉着(5.5%)。爱可泰隆表示,该公司目前正竭力尽可能快地在欧盟推出这款药物。