欧洲药品管理局授予阿斯利康视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)治疗药物 inebilizumab(之前称 MEDI-551)孤儿药资格。NMOSD 是中枢神经系统一种罕见的、危及生命的自体免疫疾病,患有这种疾病的患者,其体内的免疫系统会攻击健康细胞,最常见地是攻击视神经和脊髓内的健康细胞,从而导致严重损伤。
这种疾病的发病率大约为十万分之一,其可以引起严重的肌无力及瘫痪、失明、呼吸衰竭、肠道及膀胱功能问题及神经性疼痛,目前尚无治愈或获批治疗这种疾病的药物。Inebilizumab 是 MedImmune 开发的一种人源化单克隆抗体,它可以高亲和力地与 CD19 结合,CD19 是表达在广泛的 B 细胞(包括浆母细胞)上的一种蛋白。
研究表明,NMOSD 患者会产生抗体来对抗其体内一种叫水通道蛋白-4 的蛋白,这些抗体在疾病发病机理中起着重要的作用。Inebilizumab 直接以产生这些抗体的细胞为靶点并使其衰竭。这款药物目前正处于 NMOSD 的 2b 期临床开发阶段。
「欧洲药品管理局授予 inebilizumab 孤儿药资格凸显了 NMOSD 患者有明显未满足的需求,他们目前没有治疗选择,每当受到疾病攻击时,他们的损伤和残疾程度就越发严重。我们期望继续开发这种潜在的新药,以帮助患有这种罕见并灾难性疾病的患者,」MedImmune 呼吸、炎症及自体免疫创新药物部门总监兼研发高级副总裁 Yao 如是称。