位于英国伦敦的 GW 制药公司生产的大麻素 Epidiolex 已经被欧洲监管机构授予孤儿药资格用于 Lennox-Gastaut 综合征（LGS）的治疗，LGS 是罕见且严重的儿童期发作癫痫症。
支持这项决定的两项后期试验的数据显示，与安慰剂组相比，当 Epidiolex 作为添加药物辅助患者目前的治疗手段时，在整个 14 周治疗期间每月癫痫发作频率显著下降。
癫痫发作涉及整个身体，躯干或头部的非正常，强直性和强直阵挛性发作，导致或可能导致摔倒，受伤，在椅子上摔倒或患者头部面部受伤。在治疗期间，服用 Epidiolex 的患者每月发作次数减少的中位数下降了 44%，而接受安慰剂治疗的患者则下降了 22%。
GW 公司指出，该药物在安全方面的表现可以接受，86% 的 Epidiolex 患者出现不良事件，而安慰剂组为 69%，其中最常见的是腹泻，嗜睡，食欲不振，发热和呕吐。
该公司的首席执行官 Gover 表示：「LGS 患者使用 Epidiolex 的两项正面的 3 期临床试验正在进行，GW 致力于在欧洲申请 Epidiolex 上市，以便为这些患者提供经批准的处方药物。」他确认，该公司准备在 2017 年中期提交在美国销售该药物的申请，随后不久将申请提交给欧洲药品管理局。
