据 Pharmatimes 于 2017 年 4 月 24 日报道，11 个新药获得人用医药产品委员会（CHMP）的支持，被推荐给欧洲药品管理局进行批准，其中包括 2 个用于治疗儿童罕见神经退行性疾病的药物。
Biogen Idec 公司的 Spinraza（nusinersen）被推荐批准用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），这种罕见且致命的遗传疾病经常导致肌肉无力和运动能力逐渐丧失。委员会的建议所基于的临床试验表明，51% 的受试者用药后有所缓解，药物组每 4 个月通过腰椎穿刺注射给药，对照组应用模拟注射。
16 例患者得到完全缓解（22%），6 名患者（8%）能够独立完成坐下的动作，并且有 1 位患者（1%）实现了独立站立，而对照组受试者都没有取得任何进展。而且，用药组的患者出现死亡或永久瘫痪的风险较对照组低 47%。
BioMarin 公司的 Brineura（cerliponase α）获得支持用于治疗儿童中非常罕见但致命的神经退行性疾病，即 2 型神经元蜡样质脂褐质沉积病（CLN2）。这种疾病的特征是三肽氨基肽酶 1 水平低，并且没有获得批准的有效药物。
酶替代疗法有望改善年幼患者的部分症状。在一项临床试验中，23 名用药组的患者（能够参加疗效分析的人）中有 20 人的疾病进展速度低于预期，疾病进展稳定，或运动和语言能力有所改善，这被认为是一个显著的治疗效果。
CHMP 还支持辉瑞的孤儿药 Besponsa（inotuzumab 单抗）用于急性淋巴细胞白血病的治疗。该药物已被证明能增加完全缓解和分子缓解以及延缓疾病进展的患者的比例。最常见的副作用是血小板减少，白细胞减少，贫血，感染，出血，静脉闭塞性肝病/肝窦阻塞综合征。
赛诺菲安万特用于类风湿性关节炎的 Kevzara（sarilumab）也得到 CHMP 的正面意见。据该机构称，该药物能够减少疾病的症状和体征，改善身体机能，抑制关节损伤进展。报告的最常见的副作用是中性粒细胞减少，ALT 升高，注射部位出现红斑，上呼吸道感染，尿路感染。
Almirall 的 Skilarence（富马酸二甲酯）获得支持用于治疗需系统治疗患者的银屑病，临床数据显示其减少疾病症状和体征的能力。最常见的副作用是胃肠道反应，脸红和淋巴细胞减少。
Orphan 进行组合申请的药物 Cuprior（曲恩汀四氢氯化物）被推荐用于威尔逊病，这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病。组合申请包括临床前和临床数据以及部分新的数据。该药物可以降低患者血清中铜的含量，因而有助于防止神经异常和肝功能障碍。
另有 3 个生物仿制药获得支持批准：山德士的 Erelzi（依那西普）用于类风湿性关节炎，幼年特发性关节炎，银屑病关节炎，中轴性脊柱，斑块状银屑病和儿科斑块型银屑病的治疗；山德士的 Rixathon 和 Riximyo，两者都含有利妥昔单抗，用于非霍奇金淋巴瘤，类风湿性关节炎，纳肉芽肿和多血管炎。以及用于慢性淋巴细胞性白血病治疗的 Rixathon。
Mylan 的非布索坦仿制药被建议用于高尿酸血症的预防和治疗。获得支持的还有 Lucane 公司用于由 N-乙酰合酶缺陷导致的高氨血症的 Ucedane（carglumic 酸）。
