2017 年 4 月 26 日 BioMarin 宣布，欧洲药品管理局（EMA）下属人用医药产品委员会（CHMP）对该公司新药 Brineura（cerliponase α）的市场营销授权申请（MAA）给予积极建议。该药物用于治疗儿童 2 型神经元蜡样质脂褐素质沉积病（CLN2），也即三肽基肽酶 1（TPP1）缺乏症，属于贝敦氏症。
CHMP 的建议已经提交给欧盟委员会（EC），后者预计在 2017 年第二季度作出最终决定。EC 没有义务但通常会遵守 CHMP 的建议。如果通过 EC 批准，BioMarin 将在欧盟，挪威，冰岛和列支敦士登等 28 个国家和地区获得 Brineura 营销许可。
在 CHMP 给出积极意见之前，该药物还得到了加速评审，即被认为是可能有重大公共健康利益的医药产品。EMA 修订的加速评审程序于 2016 年 6 月 1 日起施行，Brineura 是首批进入这一程序的疗法。
「不到四年前，第一个孩子在临床试验中接受治疗，今日，CHMP 的建议标志着受 CLN2 疾病（进展快速且致命的儿童脑部疾病）影响的儿童获得第一个治疗方案的过程有了重要进展。我们感谢包括 CHMP 和 CLN2 协会，以及参与临床试验的儿童和家庭的持续支持，我们的目的是使患者获取药物成为现实，」BioMarin 全球研发总裁 Fuchs 表示。
Fuchs 指出，「Brineura 是直接传递到大脑的酶替代疗法，并显示可以减缓或稳定这种退行性脑疾病的进展，成功交付新药是一项荣幸。」
「我致力于研究贝敦氏症，并持续参与收集自然病史数据，希望能够利用这些信息来研究潜在的治疗方法。我是这些临床试验中的主要研究者，试验采用了自然病史数据，并研发出潜在有效药物，这是我个人和专业上的成就，」汉堡大学医学中心儿童医院儿科副主任医师 Schulz 表示，「我希望医生们很快就能向儿童提供一种有可能改变这种无情疾病进展的批准药物。」
Brineura 申请营销授权是基于由 24 名 3 至 8 岁 CLN2 病患者参与的开放标签剂量放大临床研究，以及开放标签扩展研究。主要目标是评估脑室内使用 Brineura 治疗 48 和 72 周后与自然病史数据相比其安全性和耐受性，研究使用 CLN2 疾病特异性评分表评估有效性。
CHMP 在 2016 年接受了 BioMarin 加速评审的请求。EMA 曾授予 Brineura 孤儿药认证。 CHMP 是由欧盟 28 个成员国，包括冰岛，挪威和列支敦士登的代表组成的科学委员会。委员会根据科学和临床价值审查医疗产品申请，并向欧盟委员会提供咨询意见，EC 有权在欧盟范围内批准药品。EC 通常遵循 CHMP 的建议，预计将在约 67 天内作出最终决定。
美国食品和药物管理局（FDA）目前正在审查 Brineura 用于治疗 3 岁及以上儿童 2 型神经元蜡样质脂褐素质沉积病（CLN2）。按照 FDA 的处方药用户费用法案（PDUFA），其最终决定的目标日期是 2017 年 4 月 27 日。
