近日，美国 FDA 批准 daratumumab（Darzalex）与泊马度胺（pomalidomide；商品名 Pomalyst）及地塞米松合并用于多发性骨髓瘤治疗，适用于之前至少已接受过两种药物（包括来那度胺及一种蛋白酶体抑制剂）治疗的患者。
「我们非常高兴收到 FDA 批准 daratumumab+泊马度胺+地塞米松合并用药的决定。这为那些从其它类型治疗药物不能获得持久疗效的多发性骨髓瘤患者提供了另一种替代疗法，」Genmab 首席执行官 Winkel 博士称。此次批准基于 daratumumab+泊马度胺+地塞米松在复发性或难治性多发性骨髓瘤患者中进行的 1 期研究（MMY1001，EQUULEUS）的数据。
EQUULEUS 研究
1 期 EQUULEUS 开放性研究的一个组包括了 103 名多发性骨髓瘤患者，这些患者之前已接受一种蛋白酶体抑制剂及一种免疫调节剂治疗。研究中患者接受 16 mg/kg Daratumumab 与泊马度胺和地塞米松合并治疗。
该研究的总有效率为 59%，28% 的患者有非常好的部分缓解率。6% 的患者获得完全缓解，8% 的患者获得严格的完全缓解。用药后到出现缓解的平均时间是 1 个月。中位持续缓解时间为 13.6 个月。
研究中出现最频繁的副作用是输注反应（50%）、腹泻（38%）、恶心（30%）、呕吐（21%）、疲劳（50%）、发热（25%）、上呼吸道感染（50%）、肌肉痉挛（26%）、咳嗽（43%）、呼吸困难（33%）。严重副作用（3/4 级）在 ≥ 5% 的患者中有报道，包括肺炎（7%）。最常见的治疗性血液学实验室异常是淋巴细胞（94%）、嗜中性细胞（95%）、血小板减少（75%）、贫血（57%）。最常见的 3/4 级治疗性血液学实验室异常是嗜中性白血球减少症（82%）、淋巴细胞减少症（71%）、贫血（30%）、血小板减少（20%）。
研究中受试者的平均年龄为 64 岁，8% 的患者大于 75 岁。患者在入组前已平均接受过四线疗法治疗，74% 的患者之前接受过自体干细胞移植。89% 的患者对来那度胺耐药，71% 的患者对硼替佐米（bortezomib）耐药，64% 的患者对硼替佐米和来那度胺耐药。
