据 Pmlive 于 2017 年 7 月 4 日报道，美国和欧洲的药品监管机构 FDA 和 EMA 已经提出了一系列建议，旨在改进罕见遗传疾病高雪氏症的新型创新治疗方法研究。
欧洲药物管理局（EMA）和美国食品和药物管理局（FDA）的联合建议使用创新方法开发儿童疾病用药，并支持医药开发商通过建模和模拟技术获得更多临床数据。这些机构还鼓励使用多臂临床试验在一次试验中测试不同公司开发的药物的安全性和有效性。
EMA 在一份声明中表示，联合建议的目的是减少临床试验所需的患者数量，「这意味着儿童及其家庭的总体负担较小，同时能保持高质量的药物开发标准」。
此外，EMA 正在完成一份意见书，其中概述了一种有效的方法，允许可靠的推测数据来支持药物授权，预计将在 2017 年第四季度发布。
