近日，基于FDA和EMA网站于2017年1月报道的2016年产品批准的公开数据，市场机构NDA公司近日发布了相关总结：FDA在2016年的批准数量与2015年相比大幅下降，但EMA持续给予更多加速和非标准审查。
虽然欧盟在2016年的审批数量不像美国出现下降，但在2017年可能更为突出。许多公司首先在美国申请通过批准的趋势依然存在。大型制药公司继续主导批准数量，肿瘤是最常见的治疗区域。
去年，美国和欧盟共批准了74个新药。在这些新产品中，19个仅在欧盟获得批准，19个仅在美国批准，36个同时在两个地区获得批准。该公司发现，2016年在欧盟批准的17种药物已经在2015年或更早获得美国批准，而2016年只有6种在美国注册的产品在2015年或更早获得欧盟批准。这表明在欧盟注册之前先在美国申请批准仍然是常规做法。
新批准的药品有35种被列为新药（如NAS，NME或BLA），其中9种仅在欧盟批准，9种仅在美国批准，17种在两个地区获得批准。EMA批准的NAS认证自2011年以来最少，FDA批准的NME / BLA数量也是自2010年最低。
加速药物开发和非标准审批途径在美国属于新规范，但欧盟特别审批程序不同。2016年期间，欧盟新批准的产品中有7个获得有条件或加速批准的特别审批，大多数是肿瘤和孤儿病领域。
为了支持早期药物开发并加快评估和批准流程，EMA鼓励业界通过科学咨询与监管机构和卫生技术评估（HTA）机构以及与高级治疗委员会（CAT）进行早期交流。旨在促进制药行业和监管机构之间的早期和持续的互动和对话。
在2016年第一季度，EMA启动了优化发展（PRIME）计划，加快对公共卫生重要药物进行评估。此外，在2016年的最后一个季度，EMA推出了针对生物仿制药定制科学咨询的新试点。这些努力的结果还有待观察。
美国FDA在整个开发过程中保持与公司联系，这使得监管机构在注册时对产品非常熟悉。在2016年新批准的产品中，18个产品获得快速通道，突破，加速批准和优先审查等特殊审批指定，一种产品获得一个以上特殊批准途径的例子很多。有趣的是，2016年美国批准数量的下降可能也是由于越来越多地使用较短时间的非标准审批途径，因为完整的答复信（CRL）数量显着增加。
FDA在2016年发布了14份CRL，而2015年仅为2份。据FDA新药办公室退休总监Jenkins介绍，其中几项申请的主要缺陷是未能遵守FDA当前的“良好生产规范”（cGMP）规定：“2016年可能是给制药商的提醒，如果他们希望确保其申请获得批准，所有制造工厂必须符合cGMP法规。制造设施无法通过FDA检查可能会不必要地延迟患者获得新药。”
2016年CRL数量的增加表明，在美国所谓加速的非标准审批途径毕竟不是像一些公司想象的那样迅速。但应注意的是，FDA具有比EMA更高的特许授权，并且FDA采用更短的非标准审批途径，其采取的措施对缩短平均批准时间具有明显的整体影响。
回顾治疗领域可以发现最活跃的仍是肿瘤学领域。比较突出的几个产品是Lartruvo（用于治疗软组织肉瘤，在欧盟和美国获得批准），Rubraca（用于治疗卵巢癌，仅在美国批准），Tecentriq（用于治疗尿路上皮癌，仅在美国批准）和Venclexta（用于治疗慢性淋巴细胞白血病，在欧盟和美国批准）。
2016年共有39种孤儿药在美国获得批准，欧盟批准了14种（NME，BLA，NAS或旧药新用于孤儿疾病）。值得注意的孤儿药是Exondys 51（治疗杜氏肌营养不良症，仅在美国获得批准），Darzalex（治疗多发性骨髓瘤，在2015年和2016年获得欧盟批准）和Spinraza（治疗的脊髓性肌萎缩，仅在美国获得批准）。预计FDA和EMA批准更多孤儿药物的整体趋势将持续。在过去的十年中，FDA和EMA接收孤儿药物申请的数量逐年增加，这一趋势反映在机构的药物审批中。
美国在2016年批准了五种生物仿制药。欧盟地区有八个生物仿制药获得CHMP批准建议，其中四项在2017年1月尚未得到欧盟委员会（EC）批准（2015年没有生物仿制药获得欧盟批准）。欧盟批准了两种高危治疗药物产品（ATMP），Strimvelis（用于治疗严重联合免疫缺陷）和Zalmoxis（用于治疗某些类型的高风险血液恶性肿瘤）。
统计数据显示，2016年新批准的产品由大型制药公司生产占53％，中小型制药公司则为47％。对大型制药公司而言，批准数量与往年相比有所减少，2015年占72％，过去两年中贡献了大约64％。
在美国，2015年及以前表现良好的几家大型制药公司在2016年没有获得任何药品审批。欧盟和美国的中小型制药商获得新批准的数量比前几年增加，但大制药仍然主导药物批准统计数据，表明大型药企正在继续努力收购具有前景投资组合的中小型制药企业，但没有足够的资源来负担昂贵的后期药物开发。
导致中小型制药企业面临成本挑战的因素之一在于欧美两家机构在评估风险获益状况时可能会采用不同的方法，从而需要进行更大规模的临床试验，更大的标签差异，一些药物最终未达到某些市场。
