据路透社 2017 年 7 月 27 日报道，葛兰素史克正在为摆脱罕见病领域业务而努力的同时，赛诺菲和 Shire 等竞争对手却视这一领域为丰富利润的利基市场。成功的罕见疾病药物的利润可能非常可观，因为其价格经常达数十万美元，但患者群体可能非常小。
葛兰素史克公司新任首席执行官 Walmsley 于 2017 年 7 月 25 日宣布了战略回顾内容，并称可能会拆分罕见疾病业务，这是该公司精简制药业务的驱动力之一。
葛兰素史克在这一领域的表现并没有多少令人深刻的印象，其开创性基因疗法 Strimvelis 在 2016 年 5 月被批准在欧洲销售，但直到 10 个月后的 2017 年 3 月份才第一次通过商业市场达到第一个患者。
葛兰素史克公司开发的 Strivelis 用于治疗少数患有 ADA 严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）的儿童。 SCID 有时被称为「泡泡婴儿」疾病，因为这些刚出生的孩子免疫系统非常脆弱，因而必须生活在无菌环境中。
这个新药成为 2016 年获得批准的第一个挽救 SCID 儿童生命的基因治疗方法，象征修复缺陷基因的新兴技术发展迈出了一大步。Waltsley 表示 GSK 并没有完全放弃基因和细胞领域，但未来研究将集中在具有较大潜在患者数量的领域，包括肿瘤学。
