PMLiVE 于 10 月 9 日报道，荷兰生物技术公司 UniQure 为其亨廷顿氏病候选药物赢得孤儿药资格（ODD），亨廷顿氏病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，该疾病可导致肌肉协调丧失、行为异常和认知能力下降。
这款药物目前被称为 AMT-130，它有可能成为美国首个获批治疗这种疾病的药物，UniQure 正寻求明年启动这款药物的临床试验。这将是该生物技术公司的一次重大胜利，因为根据孤儿药计划，美国 FDA 针对这款药物可能提供长达 7 年的美国市场独占权，孤儿药计划能够为旨在用于罕见病的试验药物提供一种「特殊」的地位。
UniQure 首席执行官 Kapusta 称：「孤儿药资格的获得，认可了 AMT-130 拥有为患有这种灾难性疾病的患者提供有意义治疗获益的可能性。」该公司去年公布的临床前研究结果表明，向中枢神经系统一次性以 AAV5 输送该药物的疗法可以阻断引起亨廷顿氏病突变的 HTT 基因。
根据 UniQure 提供的结果，AMT-130 精确地做到了这一点，因为该疗法由一种携带人工微小 RNA 的 AAV5 载体组成，当其到达大脑时，它会使亨廷氏顿基因沉默。这一资格支持 UniQure 正在进行的亨廷顿氏病疗法的开发，除了血友病和心血管疾病，亨廷顿氏病是该公司长期以来一直关注的一个领域。
