2017 年 10 月 12 日美国食品和药物管理局的顾问小组总结称，Spark Therapeutics 公司针对罕见类型失明的实验性基因治疗产品能够改善视力，应该得到批准。这为其成为全美第一个遗传疾病基因治疗产品铺平了道路。
FDA 专家小组一致投票赞成基因治疗产品 Luxturna，该产品针对被称为 RPE65 的基因缺陷所引起的遗传性视网膜疾病，RPE65 会给细胞信号而产生对正常视力至关重要的酶。
FDA 没有义务遵循其顾问的建议，但通常会这样做。Jefferies 分析师 Yee 在最近的一项研究报告中表示，这项基因治疗的批准「标志着整个领域的分水岭时刻」。
该小组的投票是根据 Spark 和 FDA 的科学报告以及患者描述治疗影响的的证词，例如他们第一次看到月亮和星星，晚上和朋友一起出去，并且看到他们盘中的食物。 该机构将于 2018 年 1 月 12 日作出决定。临床试验结果显示，93% 的参与者在功能视力方面出现了一些改善，测量条件是在不良光线下躲避障碍物的能力。
Spark 的首席执行官 Marrazzo 在最近的一次采访中拒绝说明公司将收取的费用。 他指出，定价基准之一将是其他罕见疾病，如庞贝式症，亨特综合征和阵发性夜间血红蛋白尿的药物价格，每年花费可能从 30 万美元到 60 万美元不等。
分析师预计，如果 Luxturna 获得批准，到 2021 年其年销售额将超过 4 亿美元。该公司的股票在过去 12 个月中上涨了 160%，在 9 月 29 日达到 91.00 美元的高点，业界对其产品获批持乐观态度。这些在委员会会议期间中止。
在美国因 RPE 基因缺陷引起的视网膜疾病的患者达 1000 至 2000 人。其中约一半的患者在 16 岁时成为合法的盲人，所有人在 34 岁时为法律意义失明。大多数进展为完全失明。
法律意义上的失明是指视力为 20/200 或以下的人。 视力正常的人可以看到一个 200 英尺远的物体，而一名合法盲人必须站在 20 英尺处看清这个物体。 完全失明的人看不到任何光线或形状。
