PMLiVE 于 10 月 26 日报道，爱尔兰生物科技公司 Shire 为其基因候选疗法 SHP654（BAX 888）获得 FDA 一项孤儿药资格。SHP654 被开发用于治疗出血疾病血友病 A，据估计在美国大约有 1.4 万人遭受这种疾病困扰。
Shire 高级医学总监 Monahan 称；「这一重要的孤儿药资格凸显了 Shire 对罕见病患者的承诺，特别是血友病患者，我们的目标是帮助他们实现零出血。我们知道，血友病的治疗并非对所有患者有效，每位患者的病情都是独特的，这也是我们为什么继续专注于开发创新疗法，优化血友病患者个体结局，改变治疗的原因。」
据 Shire 称，血友病基因疗法的目标是在几年内提供持续水平的因子表达，消除与因子替代疗法相关的「峰值和谷值」。这家生物科技公司打算通过 SHP654 实现这一结果，该技术由 Shire 从 Chatham Therapeutics 购得，它是利用一种 AAV8 载体向患者的肝脏中输送一种编码优化的、B 结构域删除的因子 VIII，然后肝脏产生因子 VIII 以控制出血。
Shire 并非没有竞争者，因为罗氏今年 8 月份为其 emicizumab prophylaxis 赢得 FDA 优先审评资格，这是一种用于血友病 A 的的疗法，每周皮下注射一次，临床试验中，在添加或不添加抑制剂情况下，它正被测试用于治疗相同的适应证。
