PMLiVE 于 11 月 3 日报道,勃林格殷格翰与基因沉默专业公司 Dicerna 达成一笔交易,为其非酒精性脂肪肝炎(NASH)研发线再添一款候选药物。两家公司未披露合作所涉及的基因,但表示该项目将研究「一种新的疗法,能够解决先前无法获得药物靶点的问题,从而保护及恢复非酒精性脂肪肝炎的肝功能」。
Dicerna 是一家专注于 RNA 干扰(RNAi)的美国公司,RNAi 是一种关闭与特定基因相关的信使 RNA,阻止产生其相应蛋白的技术。该公司将获得勃林格殷格翰 2.01 亿美元的预付款及里程碑付款,另外还有最终的销售提成。
NASH 目前是医药开发的一个热点话题,众多公司争相为这种疾病推出新的治疗药物,NASH 被视为一种新兴的健康危机,是一个尚未被开发的医药市场。NASH 的特点是脂肪在某些患者中积聚,其可以导致肝纤维化、肝硬化,最终需要肝脏移植。
肥胖与糖尿病能增加 NASH 的发生风险,肥胖与糖尿病人数的增加使得 NASH 的发病率也在日益上升,随着病毒性肝炎治疗的改善,NASH 预计到 2020 年将成为肝移植的主要因素。一些预测认为,这一市场每年的潜力可达 200 亿美元至 350 亿美元。
与许多其它制药巨头一样,勃林格殷格翰一直在 NASH 领域寻求许可机会,像这次的交易并非其首次,该公司已有一款 NASH 候选药物 BI 1467335(之前称 PXS-4728a)处于 2 期临床试验中,这款药物由勃林格殷格翰 2015 年从 Pharmaxis 收购获得。该药物是一种口服的 AOC3 靶点抑制剂,其被认为通过阻止白血细胞进入肝组织而发挥作用,并对 NASH 的炎症过程有作用。
NASH 领域的其它玩家有吉利德科学,该公司是这一疾病领域的早期开拓者,它一直在到处抢购项目,其中包括处于 2 期试验的候选药物 GS 0976,这是一种 ACC 抑制剂,由吉利德科学去年花 12 亿美元从 Nimbus 获得,另外该公司领先的自研药物 Simtuzumab 在试验中未能显示出疗效。
艾尔健通过两项单独的交易进入这一领域,2016 年该公司收购 Tobira 和 Akarna,瞄准这一领域的其它制药公司有百时美施贵宝、强生、默沙东和诺华,另外还有众多较小的生物制药公司。
「针对 NASH 及其它慢性肝脏疾病,我们的研究团队致力于发现有效的疗法,这是我们优先考虑的一个领域,」勃林格殷格翰研发总监 Wood 如是称。「这次的合作对我们现有的研究与专业是一次补充,同时在开发令人兴奋的新疗法方面提供独特的优势。」