FDA 网站 11 月 16 日消息，FDA 今天批准基因泰克旗下 Hemlibra（emicizumab-kxwh）在产生抗体-因子 VIII（FVIII）抑制物的血友病 A 儿科及成人患者中用于血友病出血的预防或降低其频次。
「降低出血发作的频次或预防出血发作是血友病患者疾病管理的重要组成部分。今天的批准提供了一种新的预防性治疗药物，该药物在有因子 VIII 抑制物的血友病 A 患者中显示可以显著降低出血发作的次数，」FDA 药物评价与研究办公室血液学及肿瘤产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任 Pazdur 博士称。「此外，接受 Hemlibra 治疗的患者报告他们的身体功能有所改善。」
血友病 A 是一种遗传性的凝血障碍，该疾病主要影响男性。根据美国国立卫生研究院的数据，在美国出生的每 5000 名男性中就有 1 人患有血友病，其中大约 80% 的人患有的是血友病 A。血友病 A 患者缺少一种能产生凝血因子 VIII 的基因，因子 VIII 是一种蛋白质，它能使血液凝结。患者可能会经历反复的严重出血发作，血液主要进入他们的关节中，这可能导致严重的后果。一些患者会产生一种叫 FVIII 抑制物或抗体的免疫响应。这种抗体会对目前血友病治疗药物的有效性存在干扰。
Hemlibra 是一种创新型疗法，它通过桥接血液中的其他因子以恢复病人的血液凝血。Hemlibra 是一种预防性治疗药物，它以皮下注射使用，每周注射一次。
Hemlibra 的安全性和有效性基于两项临床试验的数据。第一项试验有 109 名 12 岁及以上的血友病 A 男性患者参与，他们均携带有 FVIII 抑制物。这项试验的随机部分在 53 名患者身上将 Hemlibra 与无预防性治疗进行了对比，这些患者在被招募进入试验之前，均使用一种替代药物进行过按需治疗。
接受 Hemlibra 治疗的患者每年大约经历 2.9 次治疗性出血发作，而没有接受预防性治疗的患者每年大约经历 23.3 次治疗性出血发作。这代表治疗性出血的频次降低 87%。该试验还包括患者报告的身体健康生活质量指标。以 Hemlibra 治疗的患者报告与血友病相关的症状（痛苦的肿胀及关节疼痛）及身体功能（运动疼痛及行走困难）出现改善，相比之下，未接受预防性治疗的患者未报告这些内容。
第二项试验是一项单组试验，受试者为 23 名 12 岁以下的血友病 A 男性患者，他们均携带 FVIII 抑制物。试验期间，87% 的 Hemlibra 治疗患者未经历需要治疗的出血事件。Hemlibra 常见的副作用包括注射部位反应、头痛和关节痛。
Hemlibra 的标签中包含了一项黑框警告，提醒医疗保健专业人员和病人，在使用 Hemlibra 的同时，也接受出血急救治疗（24 小时或更长时间）的病人中，观察到过严重血栓事件（血栓性微血管病和血栓栓塞）。
FDA 授予了这一上市申请优先审评与突破性疗法资格。Hemlibra 还获得了孤儿药资格，这一资格可以提供激励措施，以帮助和鼓励治疗罕见疾病药物的开发。
