PharmaTimes 于 12 月 13 日报道，葛兰素史克生物药物 Nucala 成为美国首个专门获批用于治疗罕见病-嗜酸性肉芽肿性血管炎（FPGA）的药物。EGPA（之前称为变应性肉芽肿性血管炎）是一种免疫性疾病，它可引起血管炎，血管炎是人体血管壁发生的一种炎症。
这种疾病的特点是哮喘、高水平嗜酸性粒细胞及影响人体各种器官的小到中型血管炎症。Nucala（美泊利单抗）是一种白介素-5 拮抗剂单克隆抗体（IgG1 kappa），这种抗体通过重组 DNA 技术在中国仓鼠卵巢细胞内产生。这款药物于 2015 年首次在美国获批用于治疗严重嗜酸性哮喘，用于药物治疗后疾病仍无法控制的患者。
这次扩展批准之前，3 期 MIRRA 临床试验数据显示，接受 300 mg Nucala 治疗的 EPGA 患者与接受安慰剂治疗的患者相比，其缓解期获得了明显更多的累积时间。「EGPA 患者往往面临一段令人沮丧的旅程，从延迟接受合适诊断到几乎没有有效的安全性可接受的治疗方案，」宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院风湿病学科主任 Merkel 称，他也是 MIRRA 的研究者。
Nucala 的获批「可以使医师能够向患有这种复杂疾病的合适患者提供一种靶向治疗药物。」MIRRA 研究的主要研究者，美国科罗拉多州丹佛国家犹太健康中心医学教授 Wechsler 也强调，EGPA 患者经常出现疾病复发的情况，这使得他们面临更大的永久性组织及器官损伤风险。
「临床数据证明，美泊利单抗增加了缓解期累积时间，降低了疾病复发的频次，与安慰剂相比，能够使接受过标准治疗的患者降低糖皮质激素的剂量。这些是关键的治疗目的，这次的批准无论对于治疗医师还是患者，都是一个重要的里程碑。」
